Van onze uitvoerend directeur, Josh Sommer:
Het einde van 2021 is voor mij een belangrijk moment: het is iets meer dan 15 jaar geleden dat ik het pad van de strijd tegen chordoom ben ingeslagen. Om te zeggen dat ik me gelukkig prijs dat ik hier al die jaren later in goede gezondheid ben, met een gezin dat ik aanbid, werkelijk geweldige collega's en deze opmerkelijke gemeenschap aan mijn zijde, zou een groot understatement zijn.
Dit jaar was verreweg het meest cruciale jaar voor de Stichting, en ik wil een moment nemen om stil te staan bij wat onze supporters ons hebben geholpen te bereiken, en om een grote volgende stap voor ons te delen in het komende jaar.
Een korte samenvatting van de belangrijkste hoogtepunten van 2021:
- Veel nieuwe middelen voor overlevenden en mede-overlevenden
- ALL IN-campagne voltooid
- Belangrijke aanwervingen in ons onderzoeksteam
- Nieuwe basis- en translationele onderzoeksprojecten gestart bij NYU, DKFZ/Universiteit van Minnesota en Northwestern.
- Nieuwe klinische trial gefinancierd
- Verschillende geneesmiddelen geïdentificeerd die de groei van chordomen in muizen stoppen.
- Een recordaantal van negen nieuwe artikelen uit door CF gesteund onderzoek
- Adembenemende vooruitgang op het gebied van brachyury geneesmiddelen - waaronder, recentelijk, de eerste verbindingen die brachyury in cellen lijken uit te putten!
Dit alles (en meer) is werkelijk stimulerend geweest, en maakt de weg vrij voor nog meer belangrijke dingen in de toekomst.
Maar de opwinding is ook gemengd met verdriet en ongeduld bij het zien van verschillende vrienden die te maken krijgen met recidieven of een voortschrijdende ziekte. Ik ben dankbaar dat het onderzoek nu veel sneller gaat dan 15 jaar geleden en dat betere behandelingen in zicht komen, maar het is niet genoeg. Voor iedereen die geconfronteerd wordt met de dreiging van een gevorderde ziekte, moeten we sneller gaan.
Dat brengt me bij wat er het komende jaar op ons afkomt.
Er kan ongetwijfeld veel meer vooruitgang worden geboekt met meer financiering, en we moeten blijven investeren in onderzoek met een grote impact om bestaande geneesmiddelen te vinden die opnieuw kunnen worden gebruikt voor chordoom, om de vooruitgang op het gebied van immunotherapie toe te passen op deze ziekte, en om brachyury geneesmiddelen naar de kliniek te brengen. Maar om daadwerkelijk nieuwe behandelingen te ontdekken in een tempo dat past bij ons gevoel van urgentie, wordt het ons steeds duidelijker dat er fundamenteel nieuwe mogelijkheden nodig zijn om bepaald belangrijk onderzoek mogelijk te maken dat niet gemakkelijk of efficiënt kan worden gedaan in academische of industriële settings.
Ons Drug Screening Program was een belangrijke eerste stap om in die behoefte te voorzien door elke onderzoeker of bedrijf in staat te stellen veelbelovende geneesmiddelen te testen in cel- en muismodellen tegen een fractie van de tijd en de kosten die nodig zijn om het zelf te doen (tot nu toe zijn >65 geneesmiddelen getest namens tientallen medewerkers, wat de basis vormde voor vier lopende proeven, één die gepland is en waarschijnlijk nog meer binnenkort).
Nu staan we op het punt de volgende grote stap te zetten in het versnellen van onderzoek: In 2022 lanceren we ons eigen lab dat 100% gewijd is aan chordoom. Het lab geeft ons de mogelijkheid om een breed scala aan experimenten uit te voeren die cruciaal zijn voor translationeel onderzoek en het ontdekken van medicijnen. Het zal ons in staat stellen sneller en efficiënter dan nu het geval is bepaalde bevindingen van begunstigden of medewerkers op te volgen, namens partners experimenten uit te voeren die zij zelf niet gemakkelijk kunnen uitvoeren, en sneller intern gegenereerde hypothesen na te streven. Het idee is onze academische en industriële partners in staat te stellen zich te concentreren op datgene waarvoor zij bij uitstek geschikt zijn, terwijl ons centrale laboratorium gespecialiseerd is in het overbruggen van gemeenschappelijke lacunes in het proces van rigoureuze evaluatie van therapeutische concepten.
Het lab wordt gevestigd in de Research Triangle van North Carolina en geleid door Dr. Dan Freed, ons Hoofd Target Discovery en Translationeel Onderzoek. Om te beginnen hebben we een volledig uitgeruste laboratoriumbank gehuurd bij BioLabs in Durham, en hebben we net onze eerste fulltime laboratoriumfunctie aangenomen.
Tot op grote hoogte worden we geïnspireerd en geleid door het succes van het Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics Lab en het ALS Therapy Development Institute, die met hun eigen onderzoekslaboratoria al blijk hebben gegeven van een indrukwekkend vermogen om de therapeutische ontwikkeling voor hun respectieve ziekten te katalyseren. Voor zover wij weten, zal het onze echter het eerste laboratorium in zijn soort zijn voor elke vorm van kanker. We zijn enthousiast over de mogelijkheden die het zal creëren om sneller biologische inzichten te vertalen in nieuwe behandelingen voor chordoom - en, op basis van de lessen die we onderweg leren, de case study die het ook voor andere kankers kan opleveren.
We zullen veel meer te delen hebben wanneer we volgend jaar in het lab beginnen te werken, en we kijken ernaar uit om u op de hoogte te houden wanneer het tot bloei komt.
Tot dan, oprechte dank van ons hele team bij de Stichting om deel uit te maken van deze zoektocht.
Manieren om te helpen
We weten dat chordoom een oplosbaar probleem is. Hoe snel het wordt opgelost hangt af van de bijdragen van ieder van ons getroffen: of het nu door donatie, het organiseren van een fondsenwerving, of deelname aan onderzoek. Er zijn tal van mogelijkheden voor ieder van ons die door chordoom is getroffen om de vooruitgang in het onderzoek aan te wakkeren die de behandelingen en uitkomsten drastisch zal verbeteren.