Pediatrisch Chordoom Initiatief

De behoefte aan onderzoek naar pediatrische chordomen

Pediatrische chordoom patiënten zijn niet simpelweg miniatuur versies van hun volwassen tegenhangers. We weten bijvoorbeeld dat pediatrische en volwassen chordomen bepaalde kenmerken delen, maar het gedrag van kinderchordomen suggereert dat hun biologie op belangrijke manieren kan verschillen. Inzicht in het unieke karakter van pediatrische chordomen is essentieel om te bepalen of kinderen baat hebben bij dezelfde therapieën als volwassenen of dat een geheel andere aanpak nodig is.

Om deze vragen te beantwoorden, de ontwikkeling van betere behandelingen te versnellen en de uitkomsten voor deze kwetsbare patiëntenpopulatie te verbeteren, hebben we geïnvesteerd in een reeks aanvullende onderzoeksprojecten. Als gevolg daarvan hebben we:

• 12 kinderchordoom ziektemodellen ontwikkeld en gevalideerd, en de eerste diepgaande karakterisering van de biologie van kinderchordomen uitgevoerd.
• Talrijke behandelingsconcepten in deze modellen getest om de activiteit te beoordelen van geneesmiddelen of geneesmiddelencombinaties die veelbelovend zijn gebleken in volwassen chordoommodellen. Dit omvat het screenen van alle goedgekeurde geneesmiddelen (≈ 6.000) tegen pediatrische cellijnen.
• Meer geleerd over de natuurlijke geschiedenis van chordoom door ons partnerschap met het National Cancer Institute (NCI), waar wetenschappers gegevens van patiënten verzamelen om beter te begrijpen hoe chordoom zich ontwikkelt en groeit in de tijd, en te bepalen hoe patiënten reageren op verschillende behandelingen.
• Gezinnen in contact gebracht met teams van deskundigen via de jaarlijkse pediatrische chordoomkliniek van het NCI.
• Het creëren van pediatrische specifieke hulpmiddelen en het bieden van persoonlijke ondersteuning aan gezinnen om kinderen te helpen de best mogelijke zorg en uitkomsten te krijgen.

Vandaag is ons doel om voort te bouwen op deze sterke eerste vorderingen om verdere vooruitgang te boeken tegen pediatrische chordomen, met als doel klinische trials te katalyseren die deze subgroep van onze gemeenschap omvatten.

Onze huidige prioriteiten omvatten:

• Het verzamelen van extra pediatrische chordoom tumormonsters. Het bestuderen van tumormonsters is de belangrijkste manier waarop onderzoekers ideeën genereren over nieuwe manieren om kanker te behandelen, en een gebrek aan pediatrische chordoom monsters vormt de grootste belemmering voor de voortgang van dit onderzoek.
• Het ontwikkelen en karakteriseren van nieuwe pediatrische ziektemodellen. Terwijl tumormonsters het genereren van nieuwe ideeën voor de behandeling van pediatrisch chordoom vergemakkelijken, zijn cellijnen en muismodellen essentieel voor ons vermogen om deze ideeën te testen. Wij zullen voortbouwen op onze succesvolle modelontwikkelingscapaciteiten om aanvullende modellen op te zetten, te valideren en te analyseren die de heterogeniteit van de pediatrische chordoompopulatie beter weerspiegelen.
• Medicijnen testen tegen pediatrische chordoom modellen. Het identificeren van bestaande geneesmiddelen die zouden kunnen werken tegen pediatrische chordomen biedt de beste kans op betere behandelingsmogelijkheden op korte termijn. Wij zullen pediatrische chordoom modellen opnemen in lopende drug screening experimenten, waarvan het tempo versnelt dankzij Chordoma Foundation Labs. De verkregen gegevens zullen van cruciaal belang zijn voor het bepalen van de beste behandeling voor kinderen en het ontwerpen en rechtvaardigen van nieuwe klinische trials.
• Bepalen of pediatrische chordomen verschillen van volwassen chordomen. Onderzoekers werken aan gelaagde kaarten ("multi-omische" analyses) van de verschillende aspecten van de tumorbiologie van chordomen om de oorzaken van deze ziekte te begrijpen. Door pediatrische monsters in deze studies op te nemen, kunnen we eindelijk de belangrijke vraag beantwoorden of chordomen bij kinderen biologisch verschillen van chordomen bij volwassenen, en kunnen we mogelijk unieke kwetsbaarheden blootleggen die moeten worden aangepakt.
• Het bestuderen van de natuurlijke geschiedenis van pediatrische chordomen. Ons partnerschap met het NCI heeft ertoe geleid dat chordoom een van de eerste kankers is die uitgebreid worden bestudeerd via hun Natural History Study of Rare Solid Tumors. Wij zullen de deelname van meer pediatrische patiënten aan deze studie bevorderen en vergemakkelijken, wat zal leiden tot een veel gedetailleerder beeld van pediatrische chordomen, en uiteindelijk tot meer gepersonaliseerde zorg.