De resultaten van de Fase 2 klinische trial met afatinib, ondersteund door de Chordoma Foundation, werden onlangs gepresenteerd tijdens de jaarlijkse bijeenkomst van de American Society of Clinical Oncology (ASCO), 's werelds grootste oncologiecongres.
De onderzoekers melden dat van de 30 patiënten voor wie afatinib een eerstelijns systeemtherapie was, 40% tumorprogressie na 12 maanden voorkwam en 4 (13%) een gedeeltelijke respons bereikten volgens de RECIST-criteria (wat betekent dat de tumor met ten minste 30% kromp). Opmerkelijk was dat de mediane progressievrije overleving voor patiënten met een partiële respons bijna 28 maanden was. In een tweede cohort, waarbij afatinib werd gegeven nadat patiënten al progressie hadden geboekt met andere therapieën, was 38,5% progressievrij na 9 maanden. In zowel de cohorten van de eerste als de latere lijn werden de vooraf gedefinieerde succescriteria van 30% progressievrije overleving na respectievelijk 12 of 9 maanden overschreden.
Deze resultaten tonen aan dat een subset van chordoompatiënten langdurig baat heeft bij afatinib. Ze creëren ook een dringende behoefte om biomarkers te identificeren die kunnen voorspellen welke patiënten het meest waarschijnlijk baat zullen hebben bij EGFR-remmers zoals afatinib, en welke patiënten waarschijnlijk geen baat zullen hebben en daarom de potentiële bijwerkingen en opportuniteitskosten van het proberen van EGFR-remmers kunnen vermijden. Vervolgonderzoek om dergelijke biomarkers te identificeren wordt momenteel uitgevoerd door de onderzoekers van de studie, door Chordoma Foundation Labs (CF Labs) en door anderen.
We zijn de onderzoekers van het Leids Universitair Medisch Centrum, het Istituto Nazionale dei Tumori en het University College London zeer dankbaar, evenals de patiënten en donoren die dit belangrijke onderzoek mogelijk hebben gemaakt en hebben bijgedragen aan het ontdekken van een nieuwe behandelingsoptie.
Andere chordoom-gerelateerde hoogtepunten van ASCO waren onder andere:
Fase 2-studie met ERAS-601 +/- cetuximab (SHP2-remmer +/- EGFR-remmer): Een gedetailleerde samenvatting is hier beschikbaar, maar kort samengevat leverde de studie - die voortbouwt op de resultaten van onze samenwerking met het Schreiber Lab van het Broad Institute van MIT en Harvard en werk van CF Labs - veelbelovende resultaten op, waarbij bij de meerderheid van de chordoompatiënten sprake was van enige krimp van de tumor.
Fase 1 studie met tuvusertib + avelumab (ATR-remmer + immuuncheckpointremmer): De enige gedeeltelijke respons die werd waargenomen in deze studie was bij een chordoompatiënt, wat onze voortdurende interesse in ATR als doelwit in chordomen versterkt.
Fase 1 studie met KB-0742 (CDK9-remmer): Deze studie toonde interessante tekenen van activiteit in transcriptieverslaafde kankers zoals chordomen, met 5 chordoompatiënten geïncludeerd op basis van preklinische activiteit.
Signaleringsstudie van nivolumab + relatlimab (immuuncheckpointremmers): De resultaten toonden een gedeeltelijke respons bij 1 van 9 chordoompatiënten en stabiele ziekte bij 4 patiënten na 1 jaar, in overeenstemming met eerdere resultaten met immuuncheckpointremmers.
Patiënten en verzorgers met vragen over deelname aan klinische trials worden aangemoedigd om contact op te nemen met onze Patient Navigators. Een volledige lijst van klinische trials waarin geneesmiddelen worden getest die door onze medische adviesraad zijn goedgekeurd, is hier beschikbaar. In het bijzonder blijven we patiënten met een vergevorderd chordoom aanmoedigen om met hun artsen te bespreken of de klinische trial met cetuximab die we ondersteunen in het MD Anderson Cancer Center geschikt voor hen kan zijn. Er is financiële steun beschikbaar voor reiskosten in verband met het onderzoek.