Kinderchordoom wordt een geneesbare ziekte

Er wordt snelle vooruitgang geboekt in de strijd tegen chordoom, en we zijn erop gericht dat de jongste leden van onze gemeenschap kunnen profiteren van deze vooruitgang. Als gevolg daarvan heeft ons Pediatrisch Chordoom Initiatief de afgelopen jaren bemoedigende vooruitgang geboekt. We hebben:

• 12 pediatrische chordoommodellen ontwikkeld en gevalideerd, en de eerste diepgaande karakterisering van de biologie van pediatrische chordomen uitgevoerd.
• Talrijke behandelingsconcepten getest in deze modellen om de activiteit te beoordelen van geneesmiddelen of combinaties van geneesmiddelen die veelbelovend zijn gebleken in volwassen chordoommodellen. Dit omvat het screenen van alle goedgekeurde geneesmiddelen (≈ 6.000) tegen pediatrische cellijnen.
• Meer geleerd over de natuurlijke geschiedenis van chordoom door ons partnerschap met het National Cancer Institute (NCI), waar wetenschappers gegevens van patiënten verzamelen om beter te begrijpen hoe chordoom zich ontwikkelt en groeit in de tijd, en te bepalen hoe patiënten reageren op verschillende behandelingen.
• Gezinnen in contact brengen met teams van deskundigen via de jaarlijkse pediatrische chordoomkliniek van het NCI. (Opmerking: de volgende kliniek vindt plaats in de week van 24 oktober 2022. Neemcontact met ons op om virtueel of persoonlijk deel te nemen ).
• Het creëren van pediatrische specifieke hulpmiddelen en het bieden van persoonlijke ondersteuning aan gezinnen om kinderen te helpen de best mogelijke zorg en uitkomsten te krijgen.

Vandaag is ons doel om voort te bouwen op deze sterke eerste vorderingen om verdere vooruitgang te boeken tegen pediatrische chordomen, met als doel klinische trials te katalyseren die deze subgroep van onze gemeenschap omvatten.

Gelukkig zal een nieuwe donatie van $1M door de ouders van een pediatrische chordoom patiënt - wiens eerdere steun onze prestaties tot nu toe mede mogelijk heeft gemaakt - de volgende grote sprong mogelijk maken en de kansen verbeteren voor kinderen die met deze ziekte worden geconfronteerd. In de komende vijf jaar zullen de fondsen onze vooruitgang uitbreiden en verdiepen, en ons in staat stellen om:

• Meer chordoom tumormonsters te verzamelen. Het bestuderen van tumormonsters is de belangrijkste manier waarop onderzoekers ideeën genereren over nieuwe manieren om kanker te behandelen, en een gebrek aan pediatrische chordoommonsters vormt de grootste belemmering voor de voortgang van dit onderzoek.
• Ontwikkelen en karakteriseren van nieuwe pediatrische ziektemodellen. Terwijl tumormonsters het genereren van nieuwe ideeën voor de behandeling van pediatrisch chordoom vergemakkelijken, zijn cellijnen en muismodellen essentieel voor ons vermogen om deze ideeën te testen. Wij zullen voortbouwen op onze succesvolle modelontwikkelingscapaciteiten om aanvullende modellen op te zetten, te valideren en te analyseren die de heterogeniteit van de pediatrische chordoompopulatie beter weerspiegelen.
• Medicijnen testen tegen pediatrische chordoom modellen. Het identificeren van bestaande geneesmiddelen die zouden kunnen werken tegen pediatrische chordomen biedt de beste kans op betere behandelingsmogelijkheden op korte termijn. Wij zullen pediatrische chordoom modellen opnemen in de lopende drug screening experimenten, waarvan het tempo versnelt dankzij Chordoma Foundation Labs. De verkregen gegevens zullen van cruciaal belang zijn voor het bepalen van de beste behandeling voor kinderen en het ontwerpen en rechtvaardigen van nieuwe klinische trials.
• Bepalen of pediatrische chordomen verschillen van volwassen chordomen. Onderzoekers werken aan gelaagde kaarten ("multi-omische" analyses) van de verschillende aspecten van de tumorbiologie van chordomen om de oorzaken van deze ziekte te begrijpen. Door pediatrische monsters in deze studies op te nemen, kunnen we eindelijk de belangrijke vraag beantwoorden of pediatrische chordomen biologisch verschillen van chordomen bij volwassenen, en kunnen we mogelijk unieke kwetsbaarheden blootleggen die moeten worden aangepakt.
• De natuurlijke geschiedenis van pediatrische chordomen bestuderen. Ons partnerschap met het NCI heeft ertoe geleid dat chordoom een van de eerste kankers is die uitgebreid worden bestudeerd via hun Natural History Study of Rare Solid Tumors. Wij zullen de deelname van meer pediatrische patiënten aan deze studie bevorderen en vergemakkelijken, wat zal leiden tot een veel gedetailleerder beeld van pediatrische chordomen, en uiteindelijk tot meer gepersonaliseerde zorg.

Wij zijn dankbaar voor deze buitengewone recente gift, die de ontwikkeling van betere behandelingen voor pediatrische chordomen zal versnellen.

Wij hebben u ook nodig!

De nieuwe investering van 1 miljoen dollar vertegenwoordigt een deel van de financiering die de komende jaren nodig is om maximale vooruitgang te boeken in de strijd tegen pediatrische chordomen. Om extra bijdragen aan deze inspanning te inspireren, heeft de donor $237.500 van de $1M opzij gezet als een mogelijkheid tot matching gift. Om deze matching funds vandaag nog in te zetten, kunt u:

1. Een donatie doen voor betere behandelingen en uitkomsten voor pediatrische chordoom patiënten. Dit is wat uw steun kan doen:

• $50 zorgt voor laboratoriumbenodigdheden voor onderzoek naar pediatrische chordomen.

  $100 betaalt een testkit voor een pediatrisch chordoom experiment

  $250 koopt een medicijn om te testen in pediatrische chordoom cellen.

  $500 financiert een dag lang een onderzoeksproject naar pediatrische chordomen

  2.500 dollar voor een week onderzoek naar chordomen bij kinderen.

2. Maak een inzamelingsactie om pediatrisch chordoom onderzoek te steunen. We zijn dankbaar voor de volgende families, wiens lopende inzamelingsacties een groot verschil maken voor kinderen met chordoom: Dawson's Circle of Hope, The Drew Barker-Wright Charity, Noah's Legacy Day, de Riccomini Pub Crawl, en het Sloane Swanton Research Fund.

Samen kunnen we betere behandelingen vinden en hoop bieden aan kinderen en gezinnen die vandaag de dag met deze ziekte worden geconfronteerd.