Geneesmiddelentherapie, ook systeemtherapie genoemd, is het gebruik van behandelingen die zich door het hele lichaam verspreiden om kankercellen te doden waar ze zich ook bevinden. Deze behandelingen worden voorgeschreven door artsen die medische oncologen of neuro-oncologen worden genoemd. Systeemtherapie omvat verschillende soorten geneesmiddelen en behandelingen, waaronder gerichte therapie, immunotherapie en chemotherapie, die hieronder worden beschreven.
Als u geneesmiddelentherapieën overweegt, raadt de Medische Adviesraad van de Chordoma Foundation u aan om een medisch oncoloog met ervaring op het gebied van chordomen te raadplegen over geneesmiddelentherapieën die geschikt voor u kunnen zijn op basis van uw individuele tumor en medische situatie, rekening houdend met het volledige scala aan opties en het bijbehorende bewijs, inclusief de opties die worden gepresenteerd in de lijst met geneesmiddelentherapieën van de Chordoma Foundation.
Aangezien chirurgie en bestraling de aanbevolen behandelingen zijn voor nieuw gediagnosticeerde chordomen, wordt geneesmiddelentherapie meestal alleen gebruikt om lokaal gevorderde tumoren te behandelen die niet meer adequaat kunnen worden behandeld met chirurgie of bestraling, evenals tumoren die zijn uitgezaaid naar andere delen van het lichaam. Geneesmiddelentherapieën kunnen ook worden overwogen als de tumor snel groeit of als is vastgesteld dat de tumor van het slecht gedifferentieerde of gededifferentieerde type chordoom is.
Momenteel zijn er nog geen geneesmiddelentherapieën goedgekeurd door regelgevende instanties zoals de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) of het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) voor de behandeling van chordoom. In sommige landen mogen artsen chordoom-patiënten echter behandelingen voorschrijven die voor andere vormen van kanker zijn goedgekeurd. Dit wordt "off-label" gebruik van de behandeling genoemd.
Wanneer artsen off-label geneesmiddelentherapieën voorschrijven, worden deze meestal niet vergoed door de verzekering of door de gezondheidszorg. Dit varieert echter sterk, dus het is belangrijk om dit na te vragen bij je verzekeraar of zorgverzekeraar. Soms hebben farmaceutische bedrijven programma's die hun behandelingen beschikbaar maken voor patiënten tegen minimale of geen kosten. Deze programma's worden "compassionate use" of "uitgebreide toegang" genoemd. Het kan ook mogelijk zijn voor chordoom patiënten om bepaalde therapieën te ontvangen door deel te nemen aan klinische trials.
Alle geneesmiddelentherapieën hebben het risico op mogelijke bijwerkingen, variërend van mild tot ernstig. Deze omvatten:
Nieuwe bijwerkingen die optreden tijdens het gebruik van een geneesmiddelentherapie, hetzij in een klinische trial of off-label, moeten onmiddellijk aan uw arts worden gemeld.
Doorgaans gaat u door met een bepaalde therapie totdat uw tumor aanzienlijk groeit, wat erop wijst dat de behandeling niet meer werkt, of tenzij de bijwerkingen te ernstig zijn. Als uw arts om een van deze redenen de behandeling stopzet, zal hij samen met u naar een andere therapie zoeken.
Gepersonaliseerde geneeskunde, ook wel precisiegeneeskunde genoemd, gebruikt informatie over iemands genetische samenstelling en andere kenmerken om ziekten te voorkomen, diagnosticeren en behandelen. Specifiek bij kanker houdt gepersonaliseerde geneeskunde in dat de tumorcellen van een patiënt worden getest om meer te weten te komen over de genetische veranderingen van de tumor. Artsen gebruiken deze informatie vervolgens om te beslissen welke behandeling het beste is voor die specifieke patiënt. Personalized medicine wordt routinematig gebruikt bij veelvoorkomende vormen van kanker zoals borst- en longkanker en is veelbelovend bij veel andere vormen van kanker.
Genomic profiling geeft informatie over de genetische samenstelling van kankercellen. Om deze informatie te verkrijgen wordt een klein stukje tumorweefsel, vaak afkomstig van een recente operatie of biopsie, naar een laboratorium gestuurd waar het DNA - en soms RNA, afhankelijk van de test - van de kankercellen wordt geanalyseerd om veranderingen en wijzigingen te identificeren.
Er wordt een rapport gegenereerd met de resultaten van de test. In sommige gevallen wordt er een doel gevonden waarop actie kan worden ondernomen - de test vindt bijvoorbeeld een mutatie in de tumorcellen van de patiënt waarop een bepaalde geneesmiddelentherapie kan worden toegepast. In andere gevallen worden er geen bruikbare mutaties gevonden of zijn er voor de gevonden mutaties geen behandelingen beschikbaar - de behandeling is bijvoorbeeld alleen beschikbaar via een klinische trial, maar de patiënt komt niet in aanmerking voor de trial.
Sommige klinische trials bieden genomische profilering aan als onderdeel van het onderzoek en profileringstesten zijn ook beschikbaar via sommige grote medische centra. Veel particuliere bedrijven bieden ook diensten voor tumorprofilering aan. Voor patiënten in de Verenigde Staten betalen sommige verzekeringen de tests en Medicare (en in sommige staten Medicaid) vergoedt nu sommige soorten tests van bepaalde bedrijven (bijvoorbeeld Foundation Medicine). Particuliere bedrijven kunnen financiële hulpprogramma's aanbieden voor patiënten die niet verzekerd zijn of zich de kosten van de tests niet kunnen veroorloven. In sommige landen kan het gezondheidssysteem van de overheid betalen voor profilingtesten.
Genomische sequentiebepaling
Doelgerichte sequencingtests onderzoeken specifieke genen of delen van het genoom waarvan bekend is dat ze verband houden met bepaalde ziekten of aandoeningen. Gerichte sequencing voor kanker richt zich meestal op een kleine subset van ongeveer 500 genen die vaak betrokken zijn bij veel voorkomende vormen van kanker. Dit maakt doelgerichte sequentiebepaling vergelijkbaar met het doorbladeren van een specifieke boekenrubriek in een bibliotheek die informatie bevat waarin u geïnteresseerd bent. Door zich op deze belangrijke gebieden te richten, biedt gerichte sequencing informatie die in sommige gevallen kan helpen bij het nemen van beslissingen over de behandeling.
Whole exome sequencing (WES) is een uitgebreidere test waarbij alle genen in uw tumorcellen worden onderzocht - ongeveer 20.000 - om een completer overzicht te krijgen van de genetische samenstelling van uw tumor. Deze aanpak is veel uitgebreider dan doelgerichte sequencingpanels. Als uw genoom als een uitgebreide bibliotheek is, dan is WES als het doornemen van bijna elk boek op de planken.
Next-generation sequencing (NGS) kan verwijzen naar doelgerichte sequencing of whole exome sequencing. Als je arts NGS aanbeveelt, kan het nuttig zijn om te vragen of de tests doelgericht sequencing of WES zullen zijn.
Transcriptomische sequentiebepaling
Naast genomische sequencing testen is er ook RNA sequencing (RNA-Seq), dat de genen die actief zijn (of worden "getranscribeerd") in uw tumorcellen beoordeelt en het niveau van hun activiteit bepaalt. Dit is hetzelfde als bepalen welke boeken in de bibliotheek worden gelezen en hoe gretig.
Sommige testen bieden zowel WES als RNA-Seq, wat multi-omics profiling wordt genoemd. Deze tweeledige aanpak biedt de meest uitgebreide informatie over uw tumor.
Veel chordoompatiënten die een geneesmiddelentherapie overwegen, krijgen een test aangeboden of kunnen vragen om genomic profiling. Een recent tumormonster is het beste voor testen, maar de testen kunnen meestal ook worden uitgevoerd op weefsel dat is bewaard na een eerdere operatie als er geen recent monster beschikbaar is.
Voor veel kankersoorten, waaronder chordoom, is het niet zeker dat de resultaten van de tests voor tumorprofilering kunnen helpen bij het nemen van beslissingen over de behandeling. Het bespreken van de voor- en nadelen van testen met uw medisch oncoloog kan u helpen de beste beslissing te nemen voor uw individuele situatie.
Enkele punten die u met uw arts kunt bespreken zijn bijvoorbeeld
Hoor van chordoom deskundigen over geneesmiddelentherapieën voor chordoom
De informatie hieronder kan u helpen om weloverwogen beslissingen te nemen over uw behandeling.
Onze gratis, vertrouwelijke service biedt één-op-één hulp terwijl u meer te weten komt over chordoom en u voorbereidt op de behandeling.
Onze Artsengids kan u helpen bij het vinden van een arts met expertise op het gebied van chordomen.
Onze lijst met opties voor geneesmiddelentherapieën geeft meer informatie over off-label geneesmiddelentherapieën en klinische trials.
The information provided herein is not intended to be a substitute for professional medical advice, diagnosis, or treatment. Always seek the advice of your or your child’s physician about any questions you have regarding your or your loved one’s medical care. Never disregard professional medical advice or delay in seeking it because of something you have read on this website.