Een klinische trial is een onderzoek waarbij mensen vrijwillig de veiligheid en doeltreffendheid van nieuwe behandelingen testen. Alle nieuwe geneesmiddelen en medische hulpmiddelen moeten worden getest in klinische trials voordat ze kunnen worden goedgekeurd door regelgevende instanties zoals de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) en het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) voor gebruik bij mensen.
Er zijn klinische trials voor vele soorten kankerbehandelingen, waaronder geneesmiddelen, Immunotherapie, chirurgie en bestraling. Sommige onderzoeken zijn specifiek voor één soort kanker, zoals chordoom. Andere onderzoeken kunnen patiënten met verschillende soorten kanker omvatten. Bovendien is de behandeling die wordt getest niet altijd experimenteel of nieuw; een medicijn dat al is goedgekeurd voor een andere vorm van kanker kan bijvoorbeeld worden onderzocht in een klinische trial om te zien of chordoom patiënten er ook baat bij hebben.
Klinische trials worden uitgevoerd door artsen van grote medische centra, academische instellingen en gemeenschapsziekenhuizen. Soms zijn artsen in particuliere praktijken betrokken bij klinische trials in samenwerking met een grotere groep. De artsen die het onderzoek uitvoeren worden hoofdonderzoekers genoemd, en zij worden ondersteund door verpleegkundigen en onderzoekscoördinatoren die helpen bij de uitvoering van het onderzoek. Klinische trials zijn meestal erg duur om uit te voeren. Financiële steun en sponsoring van trials kunnen komen van overheidsprogramma's en agentschappen, farmaceutische bedrijven, academische medische centra, non-profit of familiestichtingen, of van de artsen die de trial uitvoeren.
De deelname van patiënten aan klinische trials is volledig vrijwillig en de rechten van de deelnemers zijn wettelijk beschermd. Elke medische instelling heeft een comité van toezicht dat erop toeziet dat de rechten van de patiënten worden beschermd. Omdat klinische trials nieuwe behandelingen bestuderen, kunnen er risico's aan verbonden zijn. De onderzoekers van het onderzoek zijn wettelijk verplicht om gedetailleerde informatie over het onderzoek en de onderzochte behandeling met patiënten te delen voordat zij zich inschrijven, om er zeker van te zijn dat patiënten de risico's van deelname begrijpen en aanvaarden. Dit proces wordt geïnformeerde toestemming genoemd.
Klinische trials zijn belangrijke behandelingsopties voor elke kankerpatiënt om te overwegen. Omdat de standaardtherapieën voor chordoom zeer beperkt zijn, kan een klinische trial een kans bieden op een nieuwe, experimentele therapie die mogelijk effectiever is dan de momenteel beschikbare opties. Het is echter belangrijk om te onthouden dat de proeftherapie ook minder effectief kan zijn dan andere opties. Klinische trials kunnen het ook mogelijk maken voor patiënten om toegang te krijgen tot klinisch beschikbare therapieën tegen veel lagere kosten dan het betalen van out-of-pocket voor een off-label therapie. Bovendien dragen chordoompatiënten die deelnemen aan klinische trials bij aan kennis die de behandeling van toekomstige patiënten kan sturen en mogelijk nieuwe manieren kan helpen vinden om deze zeldzame vorm van kanker te behandelen.
Er zijn vier fasen van klinische trials, die overeenkomen met de opzet en de doelstellingen van de studie.
Klinische trials kunnen nuttig zijn voor patiënten in elk stadium van de ziekte. Echter, omdat chirurgie en bestraling de aanbevolen behandelingen zijn voor nieuw gediagnosticeerde chordoom patiënten, worden klinische trials voor chordoom meestal ontworpen voor patiënten die een recidief hebben, of die een gevorderde ziekte hebben - wat betekent dat de tumor is uitgezaaid of niet meer volledig kan worden behandeld met chirurgie en bestraling.
De beslissing om deel te nemen aan een klinische trial is een belangrijk en soms moeilijk proces. Als u deelname aan een klinisch onderzoek als optie overweegt, is het belangrijk om de mogelijke risico's en voordelen van deelname zorgvuldig te overwegen met uw artsen en uw familie.
Een mogelijk risico van deelname aan een klinische trial is dat de behandeling die in de trial wordt onderzocht niet effectief is. U kunt ook onverwachte bijwerkingen krijgen of bijwerkingen die erger zijn dan die van andere beschikbare behandelingen. Het is heel belangrijk dat u het onderzoeksteam op de hoogte brengt van alle bijwerkingen die u ervaart tijdens uw behandeling in een klinische trial. Zij zullen bepalen of wat u ervaart verband houdt met de proefbehandeling en wat er gedaan kan worden om de bijwerkingen die u ervaart te verlichten. Omdat behandelingen die worden onderzocht in een klinische trial nog steeds moeten worden goedgekeurd door regelgevende instanties, is het van cruciaal belang dat onderzoekers alle feiten hebben over zowel de voordelen als de nadelen van de behandeling. Als de geteste behandeling de deelnemers meer kwaad dan goed doet, of als deelnemers ernstige bijwerkingen ervaren, zijn onderzoekers verplicht het onderzoek te stoppen en in plaats daarvan andere behandelingsmogelijkheden aan te bieden.
Mogelijke voordelen van deelname zijn dat u een nieuwe behandeling kunt krijgen voordat deze voor anderen beschikbaar is. U wordt ook regelmatig nauwlettend in de gaten gehouden door de artsen die het onderzoek uitvoeren, wat zowel voor uw algemene gezondheid als voor uw kankerbehandeling gunstig kan zijn. In de meeste gevallen is de behandeling die in het onderzoek wordt onderzocht gratis voor de deelnemers aan het onderzoek. Zaken die als standaard medische zorg worden beschouwd - zoals controleonderzoeken, bloedafnames of MRI-scans - worden meestal door de verzekering gedekt, dus u kunt verantwoordelijk zijn voor eigen bijdragen en eigen risico's voor deze procedures.
Klinische trials bieden ook voordelen voor de medische en patiëntengemeenschap in het algemeen. Door deel te nemen aan een trial kunt u onderzoekers helpen belangrijke vragen te beantwoorden over welke behandelingen het meest effectief zijn en de zorg voor toekomstige chordoom patiënten helpen verbeteren.
Neemcontact op met uw verzekeringsmaatschappij of zorgstelsel om te weten wat zij vergoeden. De behandelingen die worden onderzocht in klinische trials worden meestal gratis aan de patiënt gegeven, maar er zijn andere kosten die mogelijk niet door de trial worden gedekt als ze worden beschouwd als onderdeel van de reguliere kankerzorg. Dit kan gaan om labonderzoeken, beeldvorming, eigen bijdragen van artsen of behandeling van bijwerkingen. U moet bij uw verzekeringsmaatschappij of zorgstelsel informeren hoe deze kosten worden betaald.
Weet wat er van u wordt verwacht. Klinische trials vereisen dat deelnemers de onderzoekslocatie regelmatig bezoeken voor controles en om de behandeling zelf te krijgen. Dit bezoekschema is afhankelijk van de opzet van het onderzoek. Bij een fase 2- of fase 3-studie bijvoorbeeld hoeft u slechts om de paar weken op controle te komen en laboratoriumtests uit te voeren. Aan de andere kant kan een fase 1-studie meerdere bezoeken per week hebben die de hele dag in beslag kunnen nemen. Als u niet in de buurt bent van de plaats waar u zich voor de studie wilt inschrijven, moet u overwegen of u in staat zult zijn voor alle bezoeken naar de plaats van de studie te reizen. De reiskosten kunnen zeer hoog oplopen, en de frequentie van het reizen kan ook fysieke en emotionele stress veroorzaken voor zowel de patiënt als de verzorger.
Als u geneesmiddelentherapieën overweegt, raadt de Medische Adviesraad van de Chordoma Foundation u aan een medisch oncoloog met ervaring op het gebied van chordomen te raadplegen over geneesmiddelentherapieën die voor u geschikt kunnen zijn op basis van uw individuele tumor en medische situatie, rekening houdend met het volledige scala aan opties en het bijbehorende bewijsmateriaal, waaronder die in de lijst met geneesmiddelentherapieën van de Chordoma Foundation.
Als u besluit dat u wilt deelnemen aan een klinische trial, raadt de Medische Adviesraad van de Chordoma Foundation (MAB) alle patiënten met recidief of gevorderd chordoom aan om hun medisch team te raadplegen - inclusief een ervaren chordoom medisch oncoloog. Deze kan u helpen te bepalen welk onderzoek voor u de beste optie is op basis van uw medische geschiedenis en uw huidige situatie.
U kunt ook proberen zelf naar een klinische trial te zoeken via online klinische trial databases zoals ClinicalTrials.gov, waarin alle klinische trials staan die geregistreerd zijn bij de National Institutes of Health in de VS, of het World Health Organization International Clinical Trial Registry Platform (WHO ICTRP). Deze databanken kunnen worden doorzocht op ziektetype, behandelingstype of locatie.
De meeste klinische trials schrijven patiënten in op meer dan één locatie in een land of in de wereld. De lijsten in de bovengenoemde databanken bevatten informatie over alle locaties waar een trial wordt uitgevoerd, samen met contactinformatie voor een trialcoördinator op elke locatie. Als u zich inschrijft voor een onderzoek, moet u worden gezien voor alle bezoeken die het onderzoek vereist op de locatie waar u zich oorspronkelijk hebt ingeschreven. Denk er bij het zoeken naar een onderzoek aan of u in staat bent de nodige reizen te maken.
Alle onderzoeken hebben in- en exclusiecriteria die bepalen wie in aanmerking komt voor deelname aan het onderzoek. U moet aan alle inclusiecriteria voldoen om in aanmerking te komen, maar als een van de exclusiecriteria voor u geldt, mag u niet deelnemen.
Inclusiecriteria voor een onderzoek kunnen zijn
Uitsluitingscriteria voor een onderzoek kunnen zijn
Deze criteria helpen artsen ervoor te zorgen dat ze de behandeling bestuderen bij de populatie die ze verwachten te gebruiken zodra deze is goedgekeurd. Ze helpen de veiligheid van de deelnemers aan het onderzoek te beschermen door patiënten met bepaalde gezondheidsrisico's uit te sluiten. De criteria verminderen ook de verschillen tussen de deelnemers, waardoor onderzoekers er zekerder van kunnen zijn dat de effecten die ze zien het gevolg zijn van de behandeling zelf. De toelatingscriteria voor individuele proeven zijn te vinden op lijsten in databanken voor klinische trials zoals ClinicalTrials.gov.
Als u kiest voor deelname aan een onderzoek, ondergaat u een screening om er zeker van te zijn dat u in aanmerking komt voor deelname. De artsen op de onderzoekslocatie hebben kopieën van uw medische gegevens nodig om te helpen bij dit proces. Ze maken een afspraak met u om uw medische geschiedenis en de details van het onderzoek te bespreken. Tijdens deze afspraak is het belangrijk om:
De coördinator en de arts op de onderzoekslocatie zullen met u bespreken hoe vaak u tijdens het onderzoek in de kliniek moet worden gezien en wat er tijdens die bezoeken zal gebeuren. U moet ervoor zorgen dat u het doel van het onderzoek kent, de mogelijke risico's en voordelen, de bijbehorende kosten en uw rechten met betrekking tot privacy en terugtrekking uit het onderzoek.
Als u weet op welke bijwerkingen u moet letten, kunt u effectiever aan het onderzoek deelnemen en begrijpt u beter wanneer u contact moet opnemen met uw arts. Zorg ervoor dat u weet hoe u tussen kliniekbezoeken door contact kunt opnemen met het onderzoeksteam, voor het geval u zich zorgen maakt of bijwerkingen ondervindt.
Schrijf uw vragen vóór uw afspraak op en maak aantekeningen van de antwoorden, zodat u niets vergeet. Het kan nuttig zijn om een vriend of familielid mee te nemen naar deze consulten om u te helpen bij het stellen van vragen en het maken van aantekeningen.
Voordat u zich inschrijft, moet het onderzoeksteam alle aspecten van het onderzoek met u doornemen en uw toestemming voor deelname aan het onderzoek documenteren. Dit proces wordt geïnformeerde toestemming genoemd en is een zeer belangrijk onderdeel van de inschrijving. Als onderdeel van geïnformeerde toestemming zal een arts of onderzoekscoördinator met u praten over het doel van het onderzoek, de duur van het onderzoek, de behandeling die wordt onderzocht, de risico's en voordelen en eventuele kosten die voor uw rekening komen. Een essentieel onderdeel van geïnformeerde toestemming is een duidelijke beschrijving van uw rechten als patiënt, waaronder het recht om het onderzoek op elk moment te verlaten. Het is ook uw recht om zoveel vragen te stellen als u wilt tijdens dit proces.
Al deze informatie wordt u ook schriftelijk verstrekt en u wordt gevraagd een document te ondertekenen waarin u verklaart dat het onderzoek aan u is uitgelegd, dat u de tijd hebt gekregen om vragen te stellen, dat u uw rechten begrijpt en dat u instemt met deelname aan het onderzoek. Geïnformeerde toestemming is wettelijk verplicht voor uw deelname aan een klinische trial en is bedoeld om uw veiligheid en uw rechten als deelnemer aan een klinische trial te beschermen. Uw toestemming is niet bindend, wat betekent dat u, zelfs nadat u het document hebt ondertekend, op elk moment van gedachten kunt veranderen en uw toestemming kunt intrekken en het onderzoek kunt verlaten.
Hoor van chordoom experts wat u moet weten over klinische trials.
De onderstaande informatie kan u helpen om met kennis van zaken beslissingen te nemen over uw behandeling.
Onze gratis, vertrouwelijke dienst biedt één-op-één hulp terwijl u leert over chordoom en zich voorbereidt op de behandeling.
The information provided herein is not intended to be a substitute for professional medical advice, diagnosis, or treatment. Always seek the advice of your or your child’s physician about any questions you have regarding your or your loved one’s medical care. Never disregard professional medical advice or delay in seeking it because of something you have read on this website.