Dit beslissende moment
Twee decennia van voortschrijdende vooruitgang – aangestuurd door patiënten en hun naasten, zorgverleners, onderzoekers, donateurs en partners – hebben ons op een punt gebracht met ongekende kansen.
Dankzij vooruitgang op het gebied van chirurgie en bestraling kunnen patiënten langer leven met een betere kwaliteit van leven. De eerste effectieve geneesmiddelentherapieën bieden nu mogelijkheden aan patiënten met een vergevorderd stadium van de ziekte, die voorheen geen enkele optie hadden. En een steeds beter begrip van de biologie van het chordoom, in combinatie met opkomende behandelmethoden, opent de deur naar nauwkeurigere en krachtigere behandelingen – waaronder behandelingen die gericht zijn op de kenmerkende kwetsbaarheid van het chordoom: brachyury.
Tegelijkertijd hebben we onderzoekscapaciteiten zoalsCF Labs gecreëerd die een nieuw niveau van vooruitgang naar betere behandelingen mogelijk maken, hebben we de capaciteit ontwikkeld om patiënten en families wereldwijd te bereiken en te ondersteunen, en hebben we de organisatorische kracht opgebouwd die nodig is om nog grotere uitdagingen in de toekomst aan te gaan. Snelle technologische vooruitgang, met name op het gebied van AI, breidt de mogelijkheden verder uit.
Daardoor kunnen we ons nu een toekomst voorstellen met effectievere behandelingen, steeds meer gepersonaliseerde zorg en betere uitkomsten voor patiënten. Voor velen zou chordoom een beheersbare chronische ziekte kunnen worden; voor een groeiend aantal zou het volledig overwonnen kunnen worden.
Om dit potentieel te realiseren zijn een duidelijke strategische focus, nieuwe initiatieven en een gezamenlijke inzet van tijd, energie en informatie nodig. Ons Strategisch Plan 2030, dat is ontwikkeld met input uit onze hele gemeenschap, richt onze gezamenlijke inspanningen opdrie ambitieuze prioriteiten die ons dichter bij een toekomst brengen waarin elke patiënt chordoom kan overwinnen en een goed leven kan leiden.
De weg vooruit: onze drie strategische prioriteiten
Van 2026 tot 2030 zullen we de volgende fase van onze missie verder uitbouwen door ons te richten op de volgendeprioriteiten:
Zorg en ondersteuning optimaliseren
Zorg ervoor dat meer patiënten ten volle kunnen profiteren van de nieuwste medische ontwikkelingen en betere uitkomsten kunnen behalen door de toegang tot evidence-based zorg te verbeteren en snellere verbeteringen in de zorg mogelijk te maken.
Betere behandelingen bieden
Het aantal effectieve geneesmiddelentherapieën voor chordoom verdubbelen en tegelijkertijd de weg vrijmaken voor nog krachtigere geneesmiddelentherapieën van de volgende generatie en de eerste goedgekeurde geneesmiddelen voor chordoom.
Bereik een nieuw niveau van impact
Laten we grotere uitdagingen aangaan en meer vooruitgang boeken door onze gemeenschap meer bij onze missie te betrekken en de omvang van de investeringen in onze missie te vergroten.
Prioriteit 1
Zorg en ondersteuning optimaliseren
Ons werk tot nu toe heeft bijgedragen aan betere uitkomsten, een betere levenskwaliteit en meer gemoedsrust voor vele duizenden patiënten en zorgverleners, terwijl we tegelijkertijd de kennis, capaciteiten en relaties hebben opgebouwd die nodig zijn om de resterende uitdagingen waarmee onze gemeenschap wordt geconfronteerd, aan te pakken.
Toch blijven er belemmeringen bestaan die ervoor zorgen dat te veel patiënten niet de zorg en ondersteuning krijgen die ze nodig hebben, en gefragmenteerde, moeilijk toegankelijke medische gegevens beperken het vermogen van artsen om te leren en te bijsturen op basis van de praktijkervaring.
Tegen 2030 zullen we deze belemmeringen op twee fronten aanpakken: door de toegang tot evidence-based zorg te verbeteren en door de infrastructuur op te bouwen die nodig is voor voortdurende verbetering van de zorg.
Klik op elk van de onderstaande kopjes voor meer informatie over hoe we deze doelstellingen gaan nastreven:
Belangrijkste uitkomsten van prioriteit 1
Bijgewerkte richtlijnen voor de behandeling die alle stadiums van de ziekte omvatten.
Betere ondersteuning voor meer patiënten wereldwijd door middel van verbeterde patiëntenbegeleiding, nieuwe virtuele tumorencommissies, een uitgebreid netwerk van zorgverleners voor overlevingszorg en meer lokaal afgestemde informatie.
Nieuwe hulpmiddelen om sneller te kunnen leren van de patiëntenzorg.
Prioriteit 2
Betere behandelingen bieden
De meest dringende medische behoefte voor patiënten met chordoom is effectieve geneesmiddelentherapieën voor ziekte die niet langer met chirurgie of bestraling onder controle kan worden gehouden. Ons werk tot nu toe heeft geleid tot de eerste geneesmiddelentherapieën die voor sommige patiënten met gevorderde ziekte een aanzienlijk voordeel opleveren, plus een groeiende pijplijn van steeds veelbelovendere therapieën in het vooruitzicht. Daarnaast is er een ecosysteem voor chordoom-onderzoek ontstaan dat snelle vooruitgang mogelijk maakt, met honderden onderzoekers en bedrijven die nu een bijdrage leveren aan dit vakgebied, een cultuur van samenwerking en een uitgebreide infrastructuur die onderzoek mogelijk maakt, waaronderCF Labs, wat de snelheid, efficiëntie en haalbaarheid van de ontwikkeling van chordoom-therapieën drastisch heeft vergroot.
Toch is er nog steeds dringend behoefte aan betere therapieën om meer patiënten voor een langere periode een groter voordeel te bieden.
Gelukkig zijn er, dankzij de tot nu toe bereikte mijlpalen en een samenloop van opkomende technologieën voor geneesmiddelenontwikkeling en therapeutische modaliteiten, nu aanzienlijke kansen om aanzienlijk betere behandelingsopties te bieden binnen een tijdsbestek dat ten goede kan komen aan patiënten die vandaag de dag nog in leven zijn. Ons doel is om tegen 2030 ten minste drie nieuwe behandelingen te hebben die beter presteren dan de behandelingen die vandaag beschikbaar zijn, en tegelijkertijd de basis te leggen voor nog krachtigere behandelingen in de toekomst.
We zullen dit bereiken door de eerste geneesmiddelen die gericht zijn op brachyury naar de klinische ontwikkelingsfase te brengen, veelbelovende nieuwe therapeutische benaderingen toe te passen met een groter potentieel dan de tot nu toe geïdentificeerde, en de regelgevende en klinische infrastructuur op te bouwen die nodig is om het eerste goedgekeurde geneesmiddel voor chordoom aan patiënten te kunnen aanbieden.
Klik op de onderstaande kopjes voor meer informatie over hoe we deze doelstellingen gaan nastreven:
Belangrijkste uitkomsten van prioriteit 2
Er zijn ten minste drie onderzoeksprogramma’sgericht op brachyury die klaar zijn om de klinische ontwikkelingsfase in te gaan, en de eerste patiënt heeft de eerste dosis gekregen in een klinische trial gericht op brachyury.
Er gaan tien nieuwe behandelingen de klinische trials in, waarbij voor ten minste drie daarvan het concept klinisch is bewezen.
De weg is vrijgemaakt voor het eerste goedgekeurde geneesmiddel tegen chordoom: er is een platformstudie gestart, er zijn richtlijnen van de regelgevende instanties verkregen en de eerste registratiestudie voor chordoom is mogelijk gemaakt.
Prioriteit 3
Bereik een nieuw niveau van impact
De vooruitgang die we tegen 2030 willen realiseren – het aanzienlijk verbeteren van de dienstverlening aan patiënten, het sneller verbeteren van de zorg, het aanbieden van nieuwe, effectieve therapieën en het opstarten van klinische trials met de eerste geneesmiddelen die gericht zijn op brachyury – zal een geheel nieuw niveau van voordelen opleveren voor mensen die aan chordoom lijden. Dit vereist ook een grotere mate van betrokkenheid bij onderzoek en filantropie door de chordoomgemeenschap, en het mobiliseren van aanzienlijk meer informatie uit diverse bronnen.
Om aan deze behoeften te voldoen, zullen we de komende jaren werken aan het bevorderen van meer zeggenschap voor patiënten, terwijl we de investeringen in onze missie verdubbelen.
Klik op de onderstaande kopjes voor meer informatie over hoe we deze doelstellingen gaan nastreven:
Belangrijkste uitkomsten van prioriteit 3
Er zijn meer patiënten betrokken bij donaties of fondsenwerving — het aantal is gestegen tot 700 per jaar.
300 patiënten werven voor onderzoek via ons patiëntenregister, onze biobank en klinische trials.
De jaarlijkse uitgaven bedragen 12 miljoen dollar, plus gemiddeld 2 miljoen dollar aan extra informatie die via partnerorganisaties wordt aangetrokken.
Laten we onze gezamenlijke visie tot leven brengen
Vooruitgang hangt af van iedereen in onze gemeenschap! Iedereen die te maken heeft met chordoom draagt informatie, ervaringen en sterke punten bij die van cruciaal belang zijn voor onze gezamenlijke vooruitgang. Laat ons weten hoe je graag wilt meewerken, dan brengen we je in contact met mogelijkheden die aansluiten bij je interesses en omstandigheden.
Succesvol uitvoeren
Dit plan betekent een aanzienlijke uitbreiding van de omvang en complexiteit van ons werk. Om dit plan te realiseren, moeten we een nieuw niveau van schaalgrootte en capaciteit bereiken, terwijl we de kwaliteiten die centraal staan in ons succes – efficiëntie, flexibiliteit, gedrevenheid en diepe zorg voor onze doelgroepen – in stand houden en verder verdiepen.
Wat hetteam betreft, zullen we onze capaciteit, expertise en leiderschap uitbreiden door middel van essentiële nieuwe functies, consultants en vrijwillige bestuursleden en adviseurs. We zullen ook streven naar een nauwere integratie van patiëntendiensten, onderzoek, communicatie en fondsenwerving, waarbij we de functieoverschrijdende samenwerking versterken en de capaciteit op al deze gebieden gezamenlijk uitbouwen.
Op operationeel vlak zullen we onze werkwijze voortdurend blijven verfijnen om een steeds grotere efficiëntie te realiseren. We zullen met name maximaal gebruikmaken van technologie, waaronder agentieve AI, om de teamcapaciteit uit te breiden en medewerkers in staat te stellen zich te concentreren op activiteiten die de grootste impact hebben. En we zullen onze focus strikt op onze hoogste prioriteiten houden door de voortgang ten opzichte van de doelen voor 2030 en de jaarlijkse doelstellingen regelmatig te volgen, waarbij we de inzet van inspanningen en informatie waar nodig aanpassen om op koers te blijven.
Terwijl we dit plan uitvoeren, zullen we hier verslag doen van de voortgang. U kuntzich ookaanmelden voor onze nieuwsbrief voor regelmatige updates!
Wat we gaan ontsluiten
Als we dit plan uitvoeren, zal de ervaring van het omgaan met chordoom tegen 2030 aanzienlijk zijn veranderd. Meer patiënten zullen zorg van hoge kwaliteit ontvangen, gebaseerd op actuelerichtlijnen en ondersteund door een uitgebreider aanbod aaninformatie en diensten. Patiënten bij wie de tumor terugkeert of zich uitbreidt, zullen beschikken over een uitgebreider arsenaal aangeneesmiddelentherapieën. Iedereen die door deze ziekte wordt getroffen, zal met meer hoop naar de toekomst kunnen kijken, in de wetenschap dat de meest geavanceerde behandelmethoden en technologieën worden ingezet om nog effectievere geneesmiddelentherapieën te ontwikkelen, waarondergeneesmiddelentherapieën die gericht zijn op brachyury.
De mijlpalen die we tegen 2030 bereiken, zullen ook een springplank vormen voor nog grotere vooruitgang in de toekomst. Een volledig geïmplementeerde platformstudie zal het klinisch onderzoek een vergelijkbaar niveau van flexibiliteit, snelheid en efficiëntie bieden als CF Labs dat heeft gebracht in het preklinisch onderzoek. In combinatie met de regelgevende duidelijkheid die we bereiken, zal dit de weg vrijmaken voor de eerste goedkeuringen van geneesmiddelen voor chordoom en de nodige stimulans bieden om substantiëlere investeringen vanuit de industrie aan te moedigen – precies op het juiste moment om de benodigde financiering voor de klinische ontwikkeling van opkomende brachyury-geneesmiddelen mogelijk te maken. Nieuwe kennis over chordoom zal de deur openen naar de toepassing van opkomende therapeutische modaliteiten en zal waarschijnlijk wijzen op nieuwe, meer gepersonaliseerde manieren om het gebruik van systeemtherapieën te sturen.
De nieuwe kennis, de uitgebreide mogelijkheden en de bredere steunbasis die door de uitvoering van dit plan worden ontwikkeld, zullen ons in staat stellen vooruitgang te boeken op een schaal en in een tempo die voorheen slechts een droom waren voor onze gemeenschap. En samen zullen we veel dichter bij onze visie komen van een toekomst waarin iedereen die door chordoom wordt getroffen, de ziekte kan overwinnen en een goed leven kan leiden.