Een nieuw niveau van urgentie: 2022 in overzicht

Een bericht van onze uitvoerend directeur, Josh Sommer:

Een belangrijk doel van de Chordoom Stichting is altijd geweest om degenen onder ons die door deze ziekte zijn getroffen een manier te geven om de zoektocht naar betere behandelingen te stimuleren met een snelheid die overeenkomt met ons persoonlijk gevoel van urgentie.

Voor mij bracht het feit dat ik dit jaar te maken kreeg met een recidief dat gevoel van urgentie naar een nieuw niveau. Gelukkig heb ik me de afgelopen vier maanden hersteld na een succesvolle operatie, heb ik onderweg de vreugde beleefd van de geboorte van ons tweede kind, en kreeg ik deze week het goede nieuws dat mijn laatste scan geen tekenen van ziekte laat zien (langer verhaal hier). Er zijn echt geen woorden om te beschrijven hoe gelukkig en dankbaar ik me voel.

Ik sluit dit jaar af met een verhoogd gevoel van hoop voor de toekomst dankzij een aantal bemoedigende mijlpalen van de Chordoom Stichting. Hier zijn enkele van de vele redenen voor optimisme die uit 2022 komen:

• Drie door CF gesteunde klinischetrials werden afgerond waarin de geneesmiddelen pemetrexed, afatinib en nivolumab werden getest; de resultaten worden volgend jaar verwacht.
• Twee nieuwe klinischetrials werden geopend voor chordoompatiënten op basis van gegevens die zijn verkregen via het Drug Screening Program van de Stichting: een Fase 1 trial waarin een experimenteel geneesmiddel genaamd FHD-609 wordt getest voor patiënten met slecht gedifferentieerd chordoom, en een Fase 2 trial bij MD Anderson waarin het goedgekeurde geneesmiddel cetuximab wordt getest.
• Ons nieuwe Clinical Trial Assistance Program helpt de financiële lasten van deelname aan de studies te verlichten en zorgt ervoor dat de studies sneller vorderen (acht van de tien patiënten in de cetuximab-studie hebben er gebruik van gemaakt).
• Op de jaarlijkse conferentie van de American Association of Cancer Research werd desterke preklinische doeltreffendheid van twee geneesmiddelen die in ons Drug Screening Program worden onderzocht, gepresenteerd, wat mogelijk de weg vrijmaakt voor toekomstige klinische trials.
• Belangrijke bevindingen werden gerapporteerd door CF-begunstigden en medewerkers, waaronder de meest volledige catalogus van potentiële therapeutische doelen van chordomen tot nu toe, en fundamentele inzichten(hier en hier) in de interactie tussen chordoom en het immuunsysteem.
• We hebben nieuwe investeringen gedaan om immunotherapie voor chordoom te brengen , waaronder de validatie van een nieuw muismodel voor het testen van immunotherapieën, de start van de eerste experimenten in dat model, en subsidies in samenwerking met het Cancer Research Institute ter ondersteuning van twee high-impact Immunotherapie onderzoeksprojecten.
  
• We lanceerden Chordoma Foundation Labs - het eerste laboratorium dat 100% gewijd is aan chordoom onderzoek.

Samen zijn deze vorderingen de voorbode van een komende uitbreiding van het instrumentarium voor patiënten van wie de tumoren niet kunnen worden bestreden met chirurgie en bestraling, en doen mij geloven dat patiënten zoals ik een reële kans hebben om deze ziekte te overwinnen.

Het belangrijkste is dat ons eigen laboratorium een revolutie betekent voor het vermogen van de stichting om het ontwikkelingsproces van behandelingen te versnellen. In het eerste jaar van het laboratorium hebben we de mogelijkheid gecreëerd om snel, efficiënt en betrouwbaar verschillende belangrijke experimenten uit te voeren op een panel van meer dan 20 chordoom cellijnen - een mogelijkheid die nergens anders ter wereld bestaat. We zien nu al hoe hierdoor ideeën kunnen worden uitgewerkt en vragen kunnen worden beantwoord met een ongekende snelheid.

Een voorbeeld: in een paar weken tijd en voor slechts een paar duizend dollar konden we een vraag van onze Medische Adviesraad beantwoorden die belangrijk was voor het groen licht voor een klinische trial. Vroeger zou het beantwoorden van deze vraag vele maanden hebben geduurd - als het al was gebeurd. In een ander geval heeft ons laboratorium een hypothese gevalideerd die enkele jaren geleden door een van onze bursalen was geopperd. Dit heeft eindelijk de deur geopend voor een bedrijf dat met ons gaat samenwerken om een van hun geneesmiddelen te testen in chordoom muismodellen via ons Drug Screening Programma. En in samenwerking met onderzoekers van het Massachusetts General Hospital hebben we de eerste aanwijzingen verkregen dat veel chordomen bijzonder kwetsbaar zouden kunnen zijn voor therapieën die gebruik maken van een fenomeen dat bekend staat als replicatiestress - een inzicht waarop we onmiddellijk en krachtig voortbouwen met verdere studies.

Maar dit is nog maar het begin voor ons lab. Deze maand hebben we een tweede wetenschapper aan het laboratorium toegevoegd en zijn we begonnen met het opbouwen van capaciteiten voor het testen van Immunotherapie en nieuwe geneesmiddelen gericht op de belangrijkste achilleshiel van chordomen, brachyury. In de toekomst is dit een platform dat kan voldoen aan de groeiende vraag van academische en industriële partners, en dat snel de aanwijzingen kan opvolgen die voortkomen uit verschillende lopende projecten voor doelwitontdekking die wij ondersteunen.

Dankzij deze en andere investeringen die we de afgelopen jaren hebben gedaan en de niet aflatende vrijgevigheid van de vele donateurs die ons werk mogelijk maken, belooft het komende jaar nog meer reden tot hoop te geven. Naast het opschalen van de capaciteit van het laboratorium zijn enkele van de topprioriteiten van de Stichting in het komende jaar onder meer:

• Financiering van onderzoek naar de identificatie van eiwitten op het celoppervlak van chordomen die als doelwit kunnen dienen voor verschillende krachtige therapeutische benaderingen.
• Samenwerken met bedrijven om de ontwikkeling van brachyury medicijnen te bevorderen.
• Klinische trials starten voor verschillende geneesmiddelen die een overtuigende activiteit hebben laten zien in cel- en muismodellen.
• Meer capaciteit opbouwen om de snelheid en efficiëntie van klinisch onderzoek te vergroten, onder meer door ons programma voor assistentie bij klinische trials uit te breiden en ons eerste hoofd klinisch onderzoek aan te stellen.
• Onze steun en middelen voor patiënten en families over de hele wereld blijven uitbreiden.

Wie weet hoeveel tijd ik nog heb om deze race te lopen, maar ik voel me echt gelukkig dat ik voorlopig mag blijven meedoen, en ik ben enthousiaster dan ooit voor het werk dat voor me ligt.

Ik kom ook uit dit jaar met een diepgaand nieuw gevoel van waardering: voor de leden van het bekwame team van de Chordoom Foundation die dit jaar schitterden als nooit tevoren (we nemen trouwens mensen aan!), voor de artsen en verpleegkundigen die zorgen voor patiënten met deze ziekte, voor alle middelen die nu beschikbaar zijn voor overlevenden zoals ik, en voor de kracht en de troost die voortkomen uit connecties met anderen in deze gemeenschap. Ik koesterde de terugkeer van onze persoonlijke Chordoom Community Conference dit najaar, en kijk er reikhalzend naar uit om opnieuw contact te leggen met vele vrienden en collega's op onze komende International Chordoom Community Conference en Research Workshops in Boston volgende zomer.

In de tussentijd wil ik iedereen die ons steunt in deze zoektocht van harte bedanken. Uiteindelijk zijn jullie de reden dat ik hoop heb.

Voorwaarts!

Josh