Historisch document onthult nieuwe therapeutische kwetsbaarheden voor chordomen

In een opwindende update hebben onze bursalen van het Broad Institute van MIT en Harvard een preprint vrijgegeven die de meest complete kennis van de genetische kwetsbaarheid van chordomen tot nu toe presenteert. Het artikel, dat mede is geschreven door onderzoekers van de Chordoma Foundation, is het resultaat van een samenwerking met Broad-onderzoekers die we in 2016 zijn aangegaan om alle genen in kaart te brengen die essentieel zijn voor de ongebreidelde groei van chordoomcellen. Het doel was om systematisch nieuwe therapeutische hypotheses voor deze ziekte bloot te leggen, wat zou kunnen leiden tot effectievere behandelingen.(In 2019 heeft dit project overtuigend beargumenteerd dat brachyury een belangrijke achilleshiel van chordoom is).

De nieuwe preprint onthult een aantal potentiële therapeutische doelen voor chordoom, die onderzoekers nu kunnen opvolgen om te bepalen of ze kunnen worden vertaald in behandelingen voor patiënten.

Belangrijk is dat therapieën met betrekking tot één nieuw doelwit dat de Broad-wetenschappers in chordoomcellen hebben ontdekt - SHP2 (uitgesproken als "ship-two"), dat meerdere kankerbevorderende processen regelt - onmiddellijk beschikbaar zijn voor chordoompatiënten met een gevorderde ziekte. Zoals blijkt uit het artikel hebben wij ons Drug Screening Programma ingezet om geneesmiddelen gericht tegen SHP2 te evalueren in muismodellen, waarbij wij sterke anti-tumoractiviteit hebben waargenomen - in feite lijken SHP2-remmers te behoren tot de beste concepten die wij hebben gezien van de 75+ die wij in de loop der jaren hebben getest. Deze gegevens zijn al beoordeeld door onze medische en wetenschappelijke adviesraden, die de evaluatie van het SHP2-remmersconcept bij chordoompatiënten hebben goedgekeurd. Deze geneesmiddelen zijn vandaag beschikbaar voor bepaalde patiënten via lopende klinische trials met SHP2-remmers (waarvan sommige openstaan voor chordoom-patiënten) of compassionate use.

Chordoom patiënten die een optie voor systeemtherapie nodig hebben, worden aangemoedigd om SHP2-remmers met hun artsen te bespreken. Wanneer chordoompatiënten zich inschrijven voor klinische trials met SHP2-remmers, kunnen klinische gegevens worden verzameld die de zaak kunnen versterken voor toekomstige trials om SHP2-remmers bij chordomen te evalueren. (Als u een patiënt of verzorger bent met vragen over behandelingsopties, waaronder klinische trials, neem dan contact op met onze Patient Navigators voor persoonlijke ondersteuning).

"Chordoom patiënten hebben dringend behoefte aan betere behandelingsmogelijkheden zodra chirurgie en bestraling niet langer geschikt zijn, en we zijn verheugd dat onze langdurige samenwerking met de Chordoma Foundation heeft geleid tot gloednieuwe ideeën voor de aanpak van deze ziekte," zegt Stuart Schreiber, PhD, gerenommeerd Harvard professor en stichtend lid van het Broad Institute, die dit werk leidde samen met Broad senior wetenschapper Tanaz Sharifina, PhD. "Het zal spannend zijn om deze bevindingen verder te onderzoeken en ze vertaald te zien in betere behandelingsmogelijkheden voor patiënten."

Dit artikel is een voorbeeld van de vooruitgang in chordoom onderzoek die mogelijk wordt gemaakt door ons Drug Screening Programma, waardoor we snel ontdekkingen kunnen vertalen van bench naar bedside. En dankzij Chordoom Foundation Labs zijn we in staat onze medewerkers sneller dan ooit te helpen bij de follow-up van nieuwe potentiële therapeutische strategieën.

We zijn alle donateurs die dit werk mogelijk hebben gemaakt zeer dankbaar, in het bijzonder Team Mac en de familie van een andere chordoom patiënt.