Bijna twintig jaar lang hebben we ons gericht op het systematisch verwijderen van de obstakels die onderzoek en behandeling van zeldzame ziekten zoals chordoom in de weg staan. Nu zien we dat onze gestage inspanningen een sneeuwbaleffect beginnen te krijgen: in 2025 zagen we meer tastbare resultaten van de collectieve inzet van deze gemeenschap dan in enig ander jaar in onze geschiedenis.
Dit jaar alleen al:
Drie door CF ondersteunde klinische trials zijn van start gegaan en/of hebben de inschrijving afgerond, waaronder cetuximab, ERAS-601 en PYX-201. We hebben ook geïnvesteerd in projecten om toekomstige onderzoeken te stroomlijnen en vorm te geven. En we hebben ons ondersteuningsprogramma voor klinische trials voor het eerst uitgebreid naar patiënten buiten de VS.
We lanceerden de TBXT Challenge, een prijscompetitie om de toepassing van geavanceerde benaderingen en technologieën te stimuleren voor het ontdekken van geneesmiddelen die doelen stellen op brachyury (TBXT), het kenmerk en de kernkwetsbaarheid van chordomen.
Door CF gesteund preklinisch werk in het MD Anderson Cancer Center heeft geleid tot een doorbraak die de deur opent naar meerdere benaderingen voor immunotherapie gericht op brachyury , waarvan de eerste nu op weg is naar een klinische trial in 2026 dankzij een grote NIH-subsidie.
Chordoma Foundation Labs bleef fungeren als een versneller voor translationeel onderzoek en het ontdekken van medicijnen. Dit jaar hebben wetenschappers in CF Labs geneesmiddelen getest die staan voor 25 nieuwe therapeutische concepten, hebben ze verschillende onderzoeken op dieren uitgevoerd en hebben ze datasets openlijk gedeeld via platforms zoals Figshare, zodat onderzoekers overal kunnen voortbouwen op wat ze hebben geleerd. Tegelijkertijd hebben we meer dan 800 nieuwe verbindingen getest die intern en door collega's zijn gegenereerd om brachyury aan te pakken.
Om nieuwe therapeutische mogelijkheden te ontdekken en ons vermogen om behandelingen te personaliseren voor individuele patiënten te verbeteren, hebben we dit jaar meer dan $1,5 miljoen geïnvesteerd in belangrijke onderzoeksprojecten bij zeven instellingen in vier landen.
Naast de vooruitgang in het onderzoek hebben we ook de manier waarop we patiënten en zorgverleners ondersteunen verbeterd. Nieuw dit jaar: gepersonaliseerde plannen voor Overlevingszorg, vier Chordoom Community Days en educatieve webinars over onderwerpen als voeding en zelfvertrouwen. We zijn ook doorgegaan met het uitbreiden van onze internationale informatie, om patiënten te helpen betere uitkomsten te krijgen, waar ze ook wonen, en meer mensen over de hele wereld uit te nodigen om bij te dragen aan onze gezamenlijke missie.
Voortbouwend op deze vooruitgang is er in 2026 en daarna nog snellere, zinvollere vooruitgang mogelijk. Een greep uit wat we het komende jaar samen hopen na te streven:
Het starten van nieuwe klinische trials om therapieën te testen die onlangs sterke preklinische resultaten lieten zien, waardoor meer behandelingsopties dichter bij de patiënten komen.
Infrastructuur opbouwen die toekomstige klinische trials sneller en efficiënter zal maken
Het bevorderen van onderzoek dat zal leiden tot de ontwikkeling van brachyury doelen voor Immunotherapie
Ontdekken hoe chordoom tumoren het immuunsysteem ontwijken en het testen van geavanceerde benaderingen die zijn ontworpen om deze verdediging te overwinnen.
We weten dat er een nieuw niveau van deelname en investering nodig zal zijn om al deze kansen en nieuwe kansen die zich voordoen te grijpen, maar we hebben er ook alle vertrouwen in dat deze gemeenschap - patiënten en dierbaren die weigeren de status quo te accepteren, donoren die uitdagende maar lonende wetenschap steunen, en artsen en onderzoekers over de hele wereld die het oplossen van chordomen ook tot een deel van hun missie hebben gemaakt - zal blijven bijdragen.
Als u in de positie bent om een eindejaarsgift van welke grootte dan ook te doen, dan zouden we uw partnerschap zeer op prijs stellen.
Bedankt dat u ons steunt!