Voor patiënten met een vergevorderd chordoom kunnen betere behandelingsmogelijkheden niet snel genoeg komen. Het is bemoedigend dat er steeds meer nieuwe therapieën komen, dankzij jarenlange investeringen in fundamenteel onderzoek en de snelle testmogelijkheden van Chordoma Foundation Labs.
Maar om deze nieuwe therapieën snel in de kliniek te brengen en te weten of ze echt een verbetering bieden, zijn er nog steeds grote vragen die we moeten beantwoorden, zoals:
Hoe goed werken de huidige geneesmiddelentherapieën eigenlijk voor chordoom patiënten?
Welke uitkomsten zijn het belangrijkst om te meten in toekomstige klinische trials?
Hoe lang hebben patiënten doorgaans baat bij de bestaande behandelingen?
Het opvullen van deze hiaten in de kennis zal het ontwerp van toekomstige klinische trials informeren en ze helpen sneller te starten, het minder riskant maken voor bedrijven om te investeren in de ontwikkeling van chordoom medicijnen en de basis leggen voor de uiteindelijke goedkeuring van medicijnen voor chordoom.
Hiervoor hebben we meer dan $250K geïnvesteerd in een portfolio van nieuwe onderzoeksprojecten.
Het eerste is een meta-analyse van alle gepubliceerde onderzoeken naar geneesmiddelentherapieën om een benchmark vast te stellen voor hoe goed chordoombehandelingen in eerdere onderzoeken hebben gewerkt. Onder leiding van onze belangrijkste adviseur voor klinisch onderzoek, Greg Cote, MD, PhD, worden in deze studie gegevens van meer dan 350 deelnemers aan klinische trials samengevoegd, waardoor een statistisch vermogen ontstaat dat in geen enkele klinische trial uit het verleden te vinden is.
Dit wordt aangevuld door een reeks retrospectieve onderzoeken die een nog groter cohort opbouwen van medische centra in heel Noord-Amerika om de effectiviteit van geneesmiddelentherapieën in de echte wereld buiten klinische trials te onderzoeken. Deze omvatten projecten in het Massachusetts General Hospital, MD Anderson Cancer Center, een netwerk van 11 medische centra die samenwerken via het Project GENIE van de American Association of Cancer Research en een consortium van Canadese sarcomen specialisten genaamd CanSaRCC. Om de resultaten van deze onderzoeken te kunnen vergelijken en combineren, gebruiken ze allemaal een gemeenschappelijke set gegevensverzamelingsformulieren die we hebben ontwikkeld met input van onze medische adviseurs.
We verwachten dat al deze onderzoeken binnen de komende 12-18 maanden resultaten zullen opleveren, waarvan de eerste dit najaar gepresenteerd zullen worden op 's werelds belangrijkste congres over sarcomen(CTOS).
Samen zullen deze investeringen een duidelijke lat leggen voor het bepalen of nieuwe geneesmiddelentherapieën echt een verbetering zijn ten opzichte van bestaande therapieën. Voortbouwend op de lopende Natural History Study of Rare Solid Tumors van het National Cancer Institute, zullen ze ook een duidelijker beeld geven van hoe het patiënten met een gevorderde ziekte vergaat - informatie die essentieel is voor het ontwerpen van toekomstige klinische trials en het verkrijgen van uiteindelijke goedkeuring voor medicijnen. Daarnaast kunnen de bevindingen helpen bij het nemen van beslissingen over de behandeling door patiënten en artsen, nieuwe onderzoeken inspireren en patronen onthullen die het voor onderzoekers en bedrijven gemakkelijker maken om medicijnen voor chordomen te ontwikkelen of aan te passen.
We zijn dankbaar voor de deelnemers, onderzoekers en donateurs die deze en andere onderzoeken mogelijk maken ten behoeve van iedereen die een chordoom kan krijgen.
Meld je aan voor onze nieuwsbrief om op de hoogte te blijven van de nieuwste ontwikkelingen op het gebied van chordoomonderzoek.