In 2017 lanceerden we onze ALL IN-campagne: een ambitieus initiatief van 16 miljoen dollar om buitengewone kansen in chordoomonderzoek aan te grijpen en de ervaringen van patiënten te verbeteren. Vandaag zijn we verheugd om te delen dat we dankzij de vrijgevigheid van meer dan zesduizend supporters de ALL IN finishlijn hebben overschreden.
ALL IN donateurs hebben aanzienlijke vooruitgang mogelijk gemaakt, waardoor er echte redenen voor hoop zijn ontstaan voor iedereen die door chordoom is getroffen. Vandaag denken we met trots en dankbaarheid na over wat we hebben bereikt door samen ALL IN te gaan, en we kijken uit naar steeds snellere vooruitgang aan de horizon.
Ontdekking van brachyury geneesmiddelen: van vergezocht tot werkelijkheid
Tot voor kort zagen wetenschappers brachyury - de achilleshiel van chordoom - als een "ongeneeslijk" doelwit; een onoplosbaar probleem. ALL IN heeft dat op zijn kop gezet: de belangrijkste obstakels zijn uit de weg geruimd, verschillende van 's werelds beste drugjagers pakken brachyury aan en er wordt opmerkelijk snel vooruitgang geboekt langs verschillende wegen. Uit deze inspanningen zijn de eerste chemische middelen voortgekomen die brachyury in chordoomcellen kunnen onderdrukken, en nu is de race in verschillende laboratoria begonnen om deze om te zetten in geneesmiddelen die bij patiënten zullen werken.
Immunotherapie: nieuwe doelen en therapeutische strategieën in opkomst
Vóór ALL IN was er weinig bekend over de vraag of en hoe chordoompatiënten konden profiteren van de vooruitgang op het gebied van Immunotherapie, die een revolutie teweegbrengt in de behandeling van bepaalde andere kankersoorten. Tegenwoordig zijn er aanwijzingen dat immunotherapie bij sommige chordoompatiënten succes heeft, zijn er potentiële nieuwe doelen voor immunotherapie ontdekt en is er vooruitgang geboekt in de richting van de eerste celgebaseerde Immunotherapie voor chordoom. Ondertussen zijn verschillende projecten van start gegaan die cruciale kennis opleveren over hoe chordoomcellen het immuunsysteem ontwijken en hoe deze afweermechanismen kunnen worden geneutraliseerd. De deur staat nu open voor een snelle ontwikkeling van Immunotherapie tegen chordoom.
Hergebruik van geneesmiddelen: veel meer schoten op doel
Het vinden van een bestaand geneesmiddel dat in staat is chordomen te behandelen biedt de beste kans op verbetering van de uitkomsten voor patiënten op de korte termijn. Maar vóór ALL IN was het hergebruik van geneesmiddelen voor chordomen nog maar net begonnen, was ons vermogen om veelbelovende kandidaat-geneesmiddelen te evalueren beperkt en waren slechts een handvol geneesmiddelen ooit getest in diermodellen. Nu zijn alle 6.000+ goedgekeurde geneesmiddelen systematisch getest in chordoom cellen, zijn meer dan 60 geneesmiddelen en combinaties geëvalueerd in chordoom muismodellen, en zijn er drie nieuwe klinische trials van start gegaan - waarvan er twee de inschrijving al hebben afgerond. Tegelijkertijd hebben fondsen van ALL IN de mogelijkheden van ons Drug Screening Program uitgebreid, waardoor opkomende geneesmiddelen nu sneller, efficiënter en grondiger bij chordomen kunnen worden geëvalueerd dan bij bijna elke andere zeldzame vorm van kanker.
Patiëntenervaring: steun beschikbaar bij elke stap van het traject
ALL IN resulteerde in de oprichting van een breed scala aan nieuwe hulpmiddelen voor patiënten, overlevenden en zorgverleners, waaronder verschillende peer-to-peer ondersteuning opties zoals onze online community, Chordoom Connections, en virtuele steungroepen, evenals een schat aan nieuwe educatieve inhoud afgestemd op de verschillende ervaringen van patiënten. Nu kunnen patiënten niet alleen bij de Stichting terecht voor begeleiding en steun wanneer zij geconfronteerd worden met een diagnose of een recidief, maar via ons Survivorship Initiative is de Stichting er als een bron om overlevenden en mede-overlevenden te helpen bij elke stap van de reis met chordoom, inclusief na afloop van de behandeling. Nu staan we op het punt om onze Patient Services internationaal uit te breiden zodat chordoom patiënten overal van kunnen profiteren.
Klinisch leren: samenwerking aan de gang
Het begrijpen van de verschillende mogelijke uitkomsten voor chordoom patiënten is cruciaal voor het verbeteren van de behandeling van de ziekte en voor het goedgekeurd krijgen van nieuwe medicijnen. Dankzij ALL IN werken we samen met het National Cancer Institute (NCI) en vooraanstaande chordoom artsen om de meest uitgebreide studie tot nu toe van de natuurlijke geschiedenis van chordomen te starten, evenals een Chordoom Kliniek voor pediatrische en jong volwassen patiënten. Tegelijkertijd zijn we begonnen met het opzetten van een centrale opslagplaats voor klinische gegevens die niet alleen de NCI-studie zal dienen, maar ook andere onderzoekers in staat zal stellen belangrijke vragen te beantwoorden die in de toekomst rijzen.
Een springplank voor toekomstige vooruitgang
Deze resultaten worden versterkt door extra investeringen die mogelijk zijn gemaakt door ALL IN en die de basis leggen voor toekomstige vooruitgang, zoals projecten om moleculaire subtypes van chordoom en drijvende krachten achter metastase te identificeren - cruciale stappen naar de ontwikkeling van meer gepersonaliseerde behandelingsstrategieën voor chordoompatiënten. We hebben ook nieuw talent aangetrokken in de bloeiende wereldwijde chordoom onderzoeksgemeenschap, onze interne onderzoekscapaciteit vergroot en onze infrastructuur voor onderzoek uitgebreid - waardoor we de ontwikkeling van behandelingen voor chordomen als nooit tevoren kunnen katalyseren.
Samen hebben de stappen die mogelijk zijn gemaakt door ALL IN een blijvende verandering teweeggebracht in hoe het is om met chordoom geconfronteerd te worden, hebben de haalbaarheid van chordoom onderzoek permanent vergroot en hebben meerdere potentiële paden geopend naar nieuwe therapieën, zowel op korte termijn als in de komende jaren.
Hiervoor zijn wij zeer dankbaar. Aan degenen die doneerden en anderen inspireerden om te doneren. Aan de leden van ons campagnecomité die de leiding hadden. Aan de stichtingen en instellingen waarmee we samenwerken. Aan de artsen en wetenschappers die het onderzoek hebben voortgezet, zelfs tijdens de pandemie. En op de vele patiënten die deelnamen aan dat onderzoek.
Door deze collectieve prestatie zijn er meer redenen om hoopvol te zijn dan ooit tevoren, en, met hoop, alle reden om deel te nemen aan de oplossing van dit probleem. Wij kijken ernaar uit om met deze opmerkelijke gemeenschap te blijven samenwerken om voort te bouwen op het huidige momentum en onze missie voort te zetten totdat iedereen die door chordoom wordt getroffen het kan overwinnen.
Manieren om te helpen
We weten dat chordoom een oplosbaar probleem is. Hoe snel het wordt opgelost hangt af van de bijdragen van ieder van ons getroffen: of het nu door donatie, het organiseren van een fondsenwerving, of deelname aan onderzoek. Er zijn tal van mogelijkheden voor ieder van ons die door chordoom is getroffen om de vooruitgang in het onderzoek aan te wakkeren die de behandelingen en uitkomsten drastisch zal verbeteren.