Een klinische trial is een onderzoek waarbij mensen zich vrijwillig aanmelden om de veiligheid en effectiviteit van nieuwe behandelingen te testen. Alle nieuwe geneesmiddelen en medische hulpmiddelen moeten in klinische trials worden getest voordat ze door regelgevende instanties, zoals de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) en het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA), worden goedgekeurd voor gebruik bij mensen.
Er zijn klinische trials voor vele soorten kankerbehandelingen, waaronder geneesmiddelen, Immunotherapie, chirurgie en bestraling. Sommige onderzoeken zijn specifiek gericht op één type kanker, zoals chordoom. Andere onderzoeken kunnen patiënten met verschillende soorten kanker omvatten. Bovendien is de behandeling die wordt getest niet altijd experimenteel of nieuw; zo kan bijvoorbeeld een geneesmiddel dat al is goedgekeurd voor een andere vorm van kanker, in een klinische trial worden bestudeerd om te zien of het ook voordelen biedt voor chordoom-patiënten.
Klinische trials worden uitgevoerd door artsen in grote medische centra, academische instellingen en lokale ziekenhuizen. Soms zijn artsen in de particuliere praktijk betrokken bij klinische trials in samenwerking met een grotere groep. De artsen die de trials leiden, worden hoofdonderzoekers (PI) genoemd, en zij worden ondersteund door verpleegkundigen voor klinische trials en onderzoekscoördinatoren die helpen bij de uitvoering van het onderzoek. Het uitvoeren van klinische trials is doorgaans zeer kostbaar. Financiële steun en sponsoring van trials kunnen afkomstig zijn van overheidsprogramma’s en -instanties, farmaceutische bedrijven, academische medische centra, non-profitorganisaties of familiestichtingen, of van de artsen die de trials uitvoeren.
Deelname van patiënten aan klinische trials is volledig vrijwillig en de rechten van deelnemers worden wettelijk beschermd. Elke medische instelling heeft een toezichtcommissie die tot doel heeft ervoor te zorgen dat de rechten van patiënten worden beschermd. Omdat klinische trials nieuwe behandelingen bestuderen, kunnen er risico’s aan verbonden zijn. De onderzoekers zijn wettelijk verplicht om patiënten, voordat zij zich aanmelden, gedetailleerde informatie te verstrekken over de studie en de behandeling die wordt onderzocht, om er zeker van te zijn dat patiënten de risico’s van deelname begrijpen en hiermee instemmen. Dit proces wordt ‘geïnformeerde toestemming’ genoemd.
Klinische trials zijn belangrijke behandelingsopties die elke kankerpatiënt in overweging moet nemen. Aangezien de standaardbehandelingen voor chordoom zeer beperkt zijn, kan een klinische trial de kans bieden om een nieuwe, experimentele therapie te ontvangen die mogelijk effectiever is dan de momenteel beschikbare opties. Het is echter belangrijk om te onthouden dat de onderzochte therapie ook minder effectief kan zijn dan andere opties. Klinische trials kunnen het voor patiënten ook mogelijk maken om toegang te krijgen tot klinisch beschikbare behandelingen tegen veel lagere kosten dan wanneer ze zelf een off-label-behandeling zouden moeten betalen. Bovendien dragen chordoom-patiënten die deelnemen aan klinische trials bij aan kennis die als leidraad kan dienen voor de behandeling van toekomstige patiënten en mogelijk kan helpen bij het vinden van nieuwe manieren om deze zeldzame vorm van kanker te behandelen.
Er zijn vier fasen van klinische trials, die aansluiten bij de opzet en de doelstellingen van het onderzoek.
Klinische trials kunnen gunstig zijn voor patiënten in elk stadium van de ziekte. Omdat chirurgie en bestraling echter de aanbevolen behandelingen zijn voor patiënten bij wie recent een chordoom is vastgesteld, zijn klinische trials naar chordoom meestal bedoeld voor patiënten bij wie een recidief van de ziekte is ontstaan of die een vergevorderd stadium van de ziekte hebben — wat betekent dat de tumor is uitgezaaid of niet langer volledig met chirurgie en bestraling kan worden behandeld.
Beslissen of u wilt deelnemen aan een klinische trial is een belangrijk en soms moeilijk proces. Als u deelname aan een trial als optie overweegt, is het belangrijk om de mogelijke risico’s en voordelen van deelname zorgvuldig af te wegen met uw artsen en uw familie.
Een mogelijk risico van deelname aan een klinische trial is dat de behandeling die in de trial wordt bestudeerd, niet effectief blijkt te zijn. U kunt ook te maken krijgen met onverwachte bijwerkingen of bijwerkingen die ernstiger zijn dan die van andere beschikbare behandelingen. Het is van groot belang dat u het onderzoeksteam op de hoogte stelt van alle bijwerkingen die u ervaart tijdens de behandeling in het kader van een klinische trial. Zij zullen vaststellen of wat u ervaart verband houdt met de proefbehandeling, en ook wat er gedaan kan worden om de bijwerkingen die u ervaart te verlichten. Omdat behandelingen die in een klinische trial worden onderzocht nog door regelgevende instanties moeten worden goedgekeurd, is het van cruciaal belang dat onderzoekers over alle feiten beschikken, zowel over de voordelen als de nadelen van de behandeling. Als de geteste behandeling meer kwaad dan goed doet voor deelnemers, of als deelnemers ernstige bijwerkingen ondervinden, zijn onderzoekers verplicht het onderzoek te stoppen en in plaats daarvan andere behandelingsopties aan te bieden.
Mogelijke voordelen van deelname zijn onder meer de kans dat u een nieuwe behandeling krijgt voordat deze voor anderen beschikbaar is. U wordt ook nauwlettend en regelmatig gecontroleerd door de artsen die de proef leiden, wat zowel voor uw algemene gezondheid als voor uw kankerbehandeling gunstig kan zijn. In de meeste gevallen wordt de behandeling die in de studie wordt onderzocht kosteloos aan de deelnemers aangeboden. Zaken die echter als standaard medische zorg worden beschouwd — zoals controleonderzoeken, bloedafnames of MRI-scans — worden doorgaans door de verzekering gedekt, dus het kan zijn dat u zelf moet bijbetalen of het eigen risico moet betalen voor deze procedures.
Klinische trials bieden ook voordelen voor de medische gemeenschap en patiënten in het algemeen. Door deel te nemen aan een trial kunt u onderzoekers helpen belangrijke vragen te beantwoorden over welke soorten behandelingen het meest effectief zijn, en zo bijdragen aan het verbeteren van de zorg voor toekomstige chordoom-patiënten.
Neem contact op met uw zorgverzekeraar of zorginstelling om te weten te komen wat er wordt vergoed. De behandelingen die in klinische trials worden bestudeerd, worden doorgaans kosteloos aan de patiënt verstrekt, maar er zijn andere kosten die mogelijk niet door het onderzoek worden gedekt als ze worden beschouwd als onderdeel van de reguliere kankerzorg. Dit kan onder meer bestaan uit laboratoriumtests, beeldvormend onderzoek, eigen bijdragen voor artsenbezoeken of behandeling van bijwerkingen. Neem contact op met uw zorgverzekeraar of zorginstelling voor meer informatie over hoe deze kosten worden vergoed.
Weet wat er van u wordt verwacht. Bij klinische trials moeten deelnemers regelmatig naar de onderzoekslocatie komen voor controles en om de behandeling zelf te ondergaan. Dit bezoekschema hangt af van de opzet van de trial. Bij een fase 2- of 3-studie zijn bijvoorbeeld mogelijk slechts om de paar weken een controle en laboratoriumtests nodig, waarbij u ook een infuus met een intraveneus geneesmiddel of een voorraad orale medicatie krijgt. Een fase 1-studie kan daarentegen meerdere bezoeken per week vereisen die de hele dag in beslag kunnen nemen. Als u niet in de buurt woont van de locatie waar u aan het onderzoek zou deelnemen, moet u overwegen of u in staat bent om voor al uw bezoeken naar de onderzoekslocatie te reizen. De reiskosten kunnen erg hoog oplopen, en de frequentie van het reizen kan ook fysieke en emotionele stress veroorzaken bij zowel de patiënt als de verzorger.
Als u geneesmiddelentherapieën overweegt, raadt de medische adviesraad van de Chordoma Foundation u aan om een medisch oncoloog te raadplegen die ervaring heeft met chordoomen. Deze kan u adviseren over geneesmiddelentherapieën die voor u geschikt kunnen zijn, op basis van uw individuele tumor en medische situatie, waarbij rekening wordt gehouden met het volledige scala aan opties en de bijbehorende wetenschappelijke onderbouwing, inclusief de opties die worden gepresenteerd in de lijst met geneesmiddelentherapieën van de Chordoma Foundation.
Als u besluit dat u wilt deelnemen aan een klinische trial, raadt de Medische Adviesraad (MAB) van de Chordoma Foundation alle patiënten met een recidief of gevorderd chordoom aan om overleg te plegen met hun medisch team — inclusief een ervaren medisch oncoloog die gespecialiseerd is in chordoom. Dit kan u helpen bepalen welk onderzoek op basis van uw medische geschiedenis en huidige situatie de beste optie voor u is.
U kunt ook zelf op zoek gaan naar een klinische trial via online databases voor klinische trials, zoals ClinicalTrials.gov – waarin alle bij de National Institutes of Health in de VS geregistreerde klinische trials zijn opgenomen – of het International Clinical Trial Registry Platform (ICTRP) van de Wereldgezondheidsorganisatie ( WHO ). In deze databases kunt u zoeken op ziektetype, behandelingstype of locatie.
De meeste klinische trials werven patiënten op meer dan één locatie binnen een land of wereldwijd. De vermeldingen in de hierboven genoemde databases bevatten informatie over alle locaties waar een trial wordt uitgevoerd, samen met de contactgegevens van een onderzoekscoördinator op elke locatie. Als u zich aanmeldt voor een onderzoek, moet u voor alle door het onderzoek vereiste bezoeken terecht bij de locatie waar u zich oorspronkelijk hebt aangemeld. Houd er bij het zoeken naar een onderzoek rekening mee of u de eventueel benodigde reizen kunt maken.
Zoek in onze lijst met geneesmiddelentherapieën en klinische trials voor chordoom »
Alle onderzoeken hebben inclusie- en exclusiecriteria, die bepalen wie in aanmerking komt voor deelname aan het onderzoek. U moet aan alle inclusiecriteria voldoen om in aanmerking te komen, maar als een van de exclusiecriteria op u van toepassing is, mag u niet deelnemen.
Inclusiecriteria voor een onderzoek kunnen onder meer zijn:
Uitsluitingscriteria voor een onderzoek kunnen onder meer zijn:
Deze criteria helpen artsen ervoor te zorgen dat ze de behandeling onderzoeken bij de doelgroep waarvoor deze naar verwachting zal worden ingezet zodra deze is goedgekeurd. Ze dragen bij aan de veiligheid van deelnemers aan de studie door patiënten met bepaalde gezondheidsrisico’s uit te sluiten. De criteria verminderen ook de verschillen tussen deelnemers, waardoor onderzoekers er met grotere zekerheid van uit kunnen gaan dat eventuele waargenomen effecten het gevolg zijn van de behandeling zelf. De toelatingscriteria voor individuele onderzoeken zijn te vinden in lijsten in databases voor klinische trials, zoals ClinicalTrials.gov.
Als u besluit deel te nemen aan een onderzoek, doorloopt u een screening om te controleren of u in aanmerking komt voor deelname. De artsen op de onderzoekslocatie hebben kopieën van uw medische dossier nodig om dit proces te ondersteunen. Zij zullen een gesprek met u hebben om uw medische geschiedenis en de details van het onderzoek te bespreken. Tijdens deze afspraak is het belangrijk dat u:
De coördinator en de arts op de onderzoekslocatie zullen met u bespreken hoe vaak u tijdens de klinische trial naar de kliniek moet komen en wat er tijdens die bezoeken zal gebeuren. Zorg ervoor dat u op de hoogte bent van het doel van de klinische trial, de mogelijke risico’s en voordelen, de bijbehorende kosten en uw rechten met betrekking tot privacy en het terugtrekken uit de klinische trial.
Als u weet op welke bijwerkingen u moet letten, kunt u effectiever aan de klinische trial deelnemen en beter inschatten wanneer u contact moet opnemen met uw arts. Zorg ervoor dat u weet hoe u tussen de kliniekbezoeken door contact kunt opnemen met het onderzoeksteam, voor het geval u zich zorgen maakt of bijwerkingen ervaart.
Schrijf je vragen van tevoren op en maak aantekeningen bij de antwoorden, zodat je niets vergeet. Het kan handig zijn om een vriend of familielid mee te nemen naar deze consulten, zodat die je kan helpen bij het stellen van vragen en het maken van aantekeningen.
Voordat u zich aanmeldt, moet het onderzoeksteam alle aspecten van het onderzoek met u doornemen en uw toestemming voor deelname aan het onderzoek vastleggen. Dit proces wordt ‘geïnformeerde toestemming’ genoemd en vormt een zeer belangrijk onderdeel van de aanmelding. Als onderdeel van de geïnformeerde toestemming zal een arts of onderzoekscoördinator met u praten over het doel van het onderzoek, hoe lang het onderzoek duurt, de behandeling die wordt onderzocht, de risico’s en voordelen, en eventuele kosten die voor uw rekening komen. Een essentieel onderdeel van geïnformeerde toestemming is een duidelijke beschrijving van uw rechten als patiënt, waaronder het recht om op elk moment uit het onderzoek te stappen. Het is ook uw recht om tijdens dit proces zoveel vragen te stellen als u nodig acht.
Al deze informatie wordt u ook schriftelijk verstrekt, en u wordt gevraagd een document te ondertekenen waarin staat dat de studie aan u is uitgelegd, dat u de tijd heeft gekregen om vragen te stellen, dat u uw rechten begrijpt en dat u instemt met deelname aan de studie. Geïnformeerde toestemming is wettelijk vereist voor uw deelname aan een klinische trial en is bedoeld om uw veiligheid en uw rechten als deelnemer aan de trial te beschermen. Uw toestemming is niet bindend, wat betekent dat u, zelfs nadat u het document hebt ondertekend, op elk moment van gedachten kunt veranderen en dat u uw toestemming mag intrekken en uit de trial kunt stappen.
Luister naar wat chordoom-deskundigen te zeggen hebben over wat u moet weten over klinische trials
De onderstaande bronnen en informatie kunnen u helpen om zo goed mogelijk geïnformeerde beslissingen te nemen over uw behandeling.
Onze gratis, vertrouwelijke dienst biedt persoonlijke begeleiding terwijl u zich verdiept in chordoom en zich voorbereidt op de behandeling.
The information provided herein is not intended to be a substitute for professional medical advice, diagnosis, or treatment. Always seek the advice of your or your child’s physician about any questions you have regarding your or your loved one’s medical care. Never disregard professional medical advice or delay in seeking it because of something you have read on this website.