Vorige maand organiseerden we onze International Chordoom Research Workshop en Community Conference in Boston, een welkome gelegenheid om samen te komen met bijna 200 onderzoekers, clinici en patiënten en familieleden van over de hele wereld. Beide evenementen waren zeer stimulerend en een bewijs van hoe speciaal - en vooral toegewijd - de chordoomgemeenschap is.
Ten eerste deelden wetenschappers en artsen op onze Research Workshop talloze nieuwe ideeën, nieuwe aanknopingspunten om op te volgen, nieuwe connecties en nieuwe redenen om te geloven dat chordoom een oplosbaar probleem is. De belangrijkste punten waren onder andere:
Chirurgie en radiotherapie worden steeds beter: Ondanks eerdere voorspellingen over het bereiken van de grenzen van vooruitgang, verbeteren nieuwe chirurgische en radiotherapeutische benaderingen de uitkomsten, ook voor patiënten met tumoren die voorheen niet veilig konden worden behandeld. En nieuwe ideeën, zoals moleculaire beeldvorming, beloven de veiligheid en doeltreffendheid van chirurgie en radiotherapie nog verder te verbeteren.
De gereedschapskist met geneesmiddelentherapieën breidt zich uit: Terwijl geneesmiddelentherapieën tot nu toe in het beste geval de tumorgroei hebben gepauzeerd, wijzen voorlopige resultaten van drie door Chordoma Foundation gesteunde klinische trials erop dat verschillende veelgebruikte kankergeneesmiddelen - nivolumab, pemetrexed en cetuximab - chordoomtumoren bij sommige patiënten kunnen laten krimpen. Zodra deze resultaten volledig geanalyseerd en gepubliceerd zijn, zullen ze waarschijnlijk de zorgstandaard veranderen voor patiënten met terugkerende of gevorderde ziekte. Er zijn momenteel verschillende klinische trials aan de gang en er zijn er nog meer gepland met nieuwere generatie kankergeneesmiddelen op basis van recente preklinische resultaten.
De belangrijkste achilleshiel van chordomen , brachyury, is duidelijk geneesbaar: Meerdere academische laboratoria en bedrijven hebben nu proof-of-concept aangetoond voor het richten van brachyury met een verscheidenheid aan therapeutische modaliteiten, waarmee de lang gehuldigde veronderstelling dat het een "ongeneeslijk" doel was, is ontkracht. Er is nu een race gaande om deze benaderingen naar klinische trials te brengen.
Verschillende potentieel belangrijke kenmerken van de biologie van chordomen komen nu in beeld: Resultaten van meerdere onderzoeken laten zien dat chordoom tumoren worden gedefinieerd door een gemeenschappelijke reeks biologische afwijkingen, waaronder defecten in het vermogen om DNA-schade te repareren, een slecht metabolisme en het verkeerd aansturen van cellulaire programma's die gewoonlijk worden geactiveerd als reactie op een virusinfectie of zuurstofgebrek. Ons team bij Chordoma Foundation Labs werkt samen met andere onderzoeksgroepen om snel therapeutische benaderingen te verkennen die deze kenmerken van de chordoombiologie kunnen benutten.
De interactie tussen chordomen en het immuunsysteem wordt steeds duidelijker: Tot voor kort was er bijna niets bekend over hoe het immuunsysteem chordomen herkent en hoe de tumoren erin slagen om immuunvernietiging te omzeilen. Een aantal lopende onderzoeken begint de details van deze wisselwerking bloot te leggen, wat de deur zou kunnen openen naar nieuwe benaderingen van Immunotherapie voor chordomen.
Een nieuw tijdperk van meer gepersonaliseerde zorg komt eraan: nieuw inzicht in de biologische verschillen tussen chordoom tumoren geeft aan dat bepaalde patiënten mogelijk meer baat hebben bij behandelingen zoals radiotherapie, immunotherapie en verschillende Immunotherapie doelen. Gebaseerd op deze onthullingen zijn er meerdere inspanningen gaande om biomarkers te identificeren of te valideren (onder andere in bloed en tumorweefsel) die gebruikt kunnen worden om beslissingen over behandeling te sturen en patiënten mogelijk in staat te stellen behandelingen te vermijden die waarschijnlijk niet gunstig zijn.
We kijken ernaar uit om de vooruitgang op elk van deze gebieden verder te versnellen, met name door de groeiende mogelijkheden van Chordoma Foundation Labs.
Op de daaropvolgende Community Conference kwamen patiënten en verzorgers bijeen voor een dag vol informatie, steun en optimisme. Hoogtepunten waren onder andere:
Samen met onze uitgebreide informatie over de behoeften van chordoom-overlevenden en mede-overlevenden in de loop der tijd, bieden we een groeiend aantal informatiebronnen om te helpen navigeren door alle stadia van deze ziekte.
Er bestaan effectieve strategieën om pijn en andere bijwerkingen van chordomen van de clivus en de bovenste halswervelkolom en mobiele wervelkolom en heiligbeen te beheersen.
Patiënten en verzorgers kunnen hun eigen pleitbezorgers zijn voor betere zorg, bijvoorbeeld door een toolkit te maken om te delen met zorgverleners.
De Natural History Study van het National Cancer Institute, waaraan onlangs de 100e chordoom patiënt deelnam, beantwoordt kritische vragen over hoe we deze ziekte effectiever kunnen behandelen.
Daarnaast beantwoordde een panel van deskundigen de meest uiteenlopende vragen van het publiek, gaf ons team een boeiend overzicht van de voortgang van het onderzoek bij Chordoma Foundation Labs en daarbuiten, en hoorden we inspirerende lezingen over Overleving van Kaitlin Slepian en Susie Rinehart.
De meeste sessies van de Community Conference zijn online beschikbaar:
Bekijk onze gemeenschapsconferentie op YouTube
Veel dank aan onze sponsors voor hun steun aan deze evenementen: Foghorn Therapeutics, icotec, Bavarian Nordic en het MyPART-netwerk van het National Cancer Institute (Research Workshop), en Mass General Cancer Center, Brown Neurosurgery en Northwestern Medicine (Community Conference).
Het was geweldig om zoveel leden van deze ongelooflijke gemeenschap persoonlijk te ontmoeten en we hopen in 2024 nog een conferentie te plannen. Bekijk ondertussen onze evenementenkalender voor talloze gelegenheden om met elkaar in contact te komen en op de hoogte te blijven - zoals onze contactgroepen, Chordoma Foundation Labs webinar en AMA webinar.
Foto's: Ben Resnik Fotografie
Aanmelden voor onze nieuwsbrief
Abonneer u op onze nieuwsbrief voor informatie over interessante recente onderzoeksresultaten, nieuwe projecten en hoe u kunt helpen vooruitgang te boeken.